[서울=뉴스핌] 김근희 기자 = 코오롱생명과학은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신경병증성 통증 유전자 치료제 'KLS-2031'의 임상시험 1·2a상 시험계획(IND)을 승인 받았다고 11일 발표했다. 인보사 이후 후속 파이프라인 개발을 본격적으로 시작한 것이다.
KLS-2031은 신경병증성 통증 유전자치료제로, 기존 신경병증성 통증 치료 방식과는 달리 유전자를 이용해 치료한다. 신경병증성 통증이란 신체의 손상이 아닌 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 말한다. 난치성·만성적 질환으로, 환자들은 극심한 고통을 겪는다.
KLS-2031은 유전자 치료 물질을 운반하는 2개의 아데노 부속 바이러스 전달체(AAV vector)에 3개의 치료 유전자를 탑재한다. 첫 번째 전달체에는 'GAD65' 유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제한다. 두 번째 전달체에는 'GDNF'와 'IL-10' 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막게 한다.
KLS-2031의 시술방식은 1회 국소 주사다. 기존의 치료제로는 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증을 겪고있는 환자들을 타겟으로 하고 있다.
코오롱생명과학은 미국 임상 1·2a상을 통해 안전성 및 유효성 평가한다. 올해 내에 미국 2개 임상기관에서 18명을 대상으로 임상시험을 시작할 예정이다. 치료제 투약 후 24개월간 관찰할 계획이다.
이우석 코오롱생명과학 대표는 "세계 최초 골관절염 유전자치료제인 인보사의 성공적인 상업화 이후 후속파이프라인으로 연구·개발(R&D) 중인 KLS-2031가 미국 FDA의 임상승인을 받았다"며 "코오롱생명과학이 세계 시장에서 유전자치료 전문기업으로 인정받을 수 있는 기회가 될 것"이라고 말했다.
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