[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 신경퇴행성질환 전문기업 젬백스는 진행성핵상마비(PSP) 2상 임상시험의 전체 결과를 2주 내 발표한다고 10일 밝혔다. 18개월에 걸친 장기 데이터 결과로, 희귀 난치성 질환인 PSP 분야에서 세계적으로도 극히 희소한 장기 연구 성과다.

회사에 따르면 PSP는 전 세계적으로 치료법이 없는 퇴행성 뇌 질환으로, 환자 수가 적고 질병 진행 속도가 빨라 장기간의 임상시험 수행이 매우 어려운 질환이다.

특히 젬백스는 지난 2023년 6월 첫 환자 등록으로 PSP 2상 선행 임상시험을 시작해, 선행 임상시험을 완료한 환자 중 연장 임상시험에 동의한 환자 67명(85.9%)을 대상으로 연장 임상시험까지 총 18개월의 PSP 임상시험을 진행했다.

또한 선행 임상시험을 통해 GV1001 0.56mg 투여군에서 내약성과 함께 질환의 진행을 늦추는 경향성을 입증했으며, 선행 임상과 연장 임상의 6개월 데이터를 합산해 분석한 중간 결과에서는 외부 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과를 확인했다(P<0.05).

이미 회사는 임상시험 완료 후에도 치료목적사용승인 제도를 통해 기존 임상시험 환자에게 추가적인 투약 기회를 제공해 왔다. 의료진의 판단에 따라 치료를 진행하는 동 제도를 통해 개인별 사례로 4건을 지원했으며, 2인 이상 25인 미만 치료목적사용승인에서도 24명의 환자가 모두 등록 완료됐다.

아울러 PSP 치료제 GV1001은 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA), 식품의약품안전처 희귀의약품 및 FDA 패스트트랙으로 지정됐다.

젬백스 관계자는 "희귀질환인 PSP의 평균 생존 기간이 5~8년인 것에 비추어 보면 18개월의 연구 결과는 그 자체로 글로벌 제약 바이오 업계에서 찾아보기 힘든 귀중한 성과"라며 "이번 결과에서 약물의 효과가 장기간에 걸쳐 지속 가능하다는 증거와 약물의 장기적인 안전성 프로파일을 확인할 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.

한편 GV1001은 펩타이드 기반 신약후보물질로, 신경세포 내 베타아밀로이드 축적과 타우 단백질의 응집을 억제하며, 항염증·항산화, 미토콘드리아 보호 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 약물이다.

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