[서울=뉴스핌] 김준희 기자 = 엔지켐생명과학이 구강점막염(CRIOM) 치료제 글로벌 임상 2상에서 유의미한 성과를 낸 가운데 미국 식품의약국(FDA)에 혁신신약지정(BTD)을 신청했다. 엔지켐생명과학은 BTD 지정 직후 글로벌 제약사에 대규모 라이선스 아웃(기술이전)을 추진하고 글로벌 임상 3상을 추진할 예정이다.

엔지켐생명과학은 30일 오전 서울 여의도에서 구강점약염 임상 2상 결과를 설명하는 기자간담회를 열고 향후 임상 계획을 밝혔다.

엔지켐생명과학에서 전무를 맡고 있는 박갑주 박사는 "임상 2상에서 1차 평가지표인 중증 구강점막염(CRIOM) 지속 기간은 위약군 13.5일 대비 투약군 0일(중앙값)로 100% 감소했고, 2차 평가지표인 중증 구강점막염 발생률은 위약군 70% 대비 투약군 45.5%로 35%가 개선된 것으로 확인됐다"며 "이는 동일한 적응증을 대상으로 진행한 임상시험 중 가장 우수한 결과"라고 설명했다.

박 박사는 이어 "해당 결과를 토대로 11월 5일 FDA에 혁신신약 지정 신청을 완료했다"며 "EC-18은 기존 치료법 대비 현저한 치료 효과의 개선을 보이기 때문에 EC-18의 혁신신약 지정을 긍정적으로 기대하고 있다"고 말했다. 미국 FDA의 혁신신약 지정은 심각한 중증질환의 치료를 위해 기존 치료법 대비 임상적 유효성이 현저히 개선된 치료제를 대상으로 약물의 개발과 심사를 촉진시켜 주는 제도다.

혁신신약으로 지정되면 신속심사 프로그램(Fast Track Program) 기능과 효율적인 약물 개발을 위한 집중적인 FDA 가이드를 제공받을 수 있다. 또 적합한 경우 우선 검토(priority review)를 받는 등 FDA로부터 허가 과정까지 지속적인 지원이 제공된다. 이에 앞서 엔지켐생명과학의 구강점막염(CRIOM) 치료제는 2018년 미국 FDA로부터 신속심사 지정(Fast Track Designation)을 획득한 바 있다.

엔지켐생명과학은 성공적인 임상결과와 더불어 글로벌 제약회사와 대규모 라이선싱을 적극 추진중이며, 2022년 상반기에는 FDA와 협의해 임상 3상에 필요한 프로토콜을 디자인하고, 글로벌 제약회사와 공동 임상을 진행하기 위해 IND(임상시험계획 승인)를 신청할 계획이다.

박 박사는 "조만간 BTD 결과가 나올 것으로 본다"며 "라이선스 아웃은 BTD 이후에 윤곽이 잡힐 것으로 예상되는데 글로벌 제약사들 5곳 정도가 현재 액티브하게 관여하며 관심을 갖고 있다"고 전했다. 엔지켐생명과학이 목표로 잡은 시장은 크게 미국과 유럽(EU), 일본 시장 등이다.

구강점막염은 항암화학방사선요법의 부작용으로 구강에 궤양, 출혈이 발생하는 질병이다. 두경부 암이 발병한 환자가 항암화학방사선요법을 받은 뒤 75%가 구강점막염에 걸리는 것으로 알려졌다. 구강점막염은 현재까지 승인된 치료제가 존재하지 않아 의료적 미충족 수요가 매우 높아 신약개발 성공 시 시장 규모가 최대 5조 9천억원에 달할 것이라 추산하고 있다.

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