[뉴스핌=김형락 기자] 희귀질환치료제 개발 전문기업 이수앱지스가 피하주사방식으로 공동개발 중인 B형 혈우병 치료제 'ISU304/CB 2679d(이하 ISU304)'의 임상1상 중간 결과를 발표했다고 12일 밝혔다.

이번 임상 결과 발표는 지난 9일 스페인 마드리드에서 열린 '제11회 혈우병 및 유사질환 유럽연합학회 연례회의'에서 진행됐다.

이수앱지스는 최근 진행한 ‘ISU304’의 임상1상 과정 중 중증 혈우병 환자가 경증 수준까지 회복한 것으로 나타났다고 전했다. 5명의 중증 혈우병 환자들을 대상으로 6일 간 ‘ISU304’를 피하주사 방식으로 투약한 결과, 혈액 내 제9인자(FIX) 활성이 정상인 대비 16%까지 증가했다고 밝혔다. 제9인자 활성은 혈우병의 심각도를 판단하는 기준이다.

이수앱지스 관계자는 "이번에 학회에서 공개한 세부 데이터를 통해 'ISU304'가 환자들의 투약 편의성을 높이고 삶의 질을 향상할 수 있는 치료제로 인정받았다"고 말했다.

‘ISU304’는 작년 미국 FDA와 유럽 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받으며, 피하주사방식이라는 새로운 치료법을 제시한 바 있다.

[뉴스핌 Newspim] 김형락 기자 (rock@newspim.com)