320mg 이상 그룹 24주 만에 75% MMR 기록
안전성 우수, 경쟁 약물 대비 부작용 적어
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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국의 임상 단계 바이오 제약사 턴스 파마슈티컬스(종목코드: TERN)가 만성 골수성 백혈병(CML) 치료제 'TERN-701'의 획기적인 임상 데이터를 공개하며 바이오텍 업계의 새로운 다크호스로 급부상했다. 10일(현지시간) 뉴욕증시에서 턴스 주가는 48.26달러로 사상 최고가를 경신했으며, 연초 이후 무려 705.23%(10일 종가 44.61달러 기준) 급등하는 폭발적인 상승세를 보였다.
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| 턴스 파마슈티컬스 로고 [사진 = 업체 홈페이지] |
이번 랠리의 촉매제는 12월 6일부터 9일까지 플로리다주 올랜도에서 개최된 제67회 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 발표된 TERN-701의 1상 임상시험 결과였다. 텍사스대 MD 앤더슨 암센터의 엘리아스 자부르 박사가 발표한 'CARDINAL' 임상시험 데이터는 의료계와 투자자 모두의 기대를 훨씬 뛰어넘는 수준이었다.
CARDINAL 임상시험에서 하루 한 번 복용하는 알약 형태의 TERN-701의 모든 용량 수준에서 효능 평가 가능한 환자(38명)의 64%가 24주 내에 주요 분자학적 반응(MMR)을 달성했다. 특히 320mg 이상의 고용량 그룹에서는 24주 만에 75%라는 전례 없는 MMR 달성률을 기록했다. 이는 노바티스(NVS)의 유사 약물 '셈블릭스(Scemblix)'와 비교해 거의 두 배에 달하는 효과다.
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| TERN-701, 24주 만에 75% MMR 달성율 기록 [자료 = 턴스 파마슈티컬스] |
턴스의 에이미 버로스 최고경영자(CEO)는 "초록에서 보고된 64%의 MMR 달성률은 확장된 데이터에서도 유지됐으며, 320mg 이상 용량에서 24주간 75%의 MMR 달성률과 양호한 안전성 프로파일은 용량 확장 코호트를 위한 2상 권장 용량(RP2D)으로 320mg과 500mg을 선정하는 근거가 된다"고 밝혔다.
◆ 난치성 환자군에서도 압도적 효능 입증
TERN-701의 진정한 가치는 치료가 극도로 어려운 환자군에서 발현됐다. 1상 임상시험에 참여한 모든 환자는 최소 세 차례 이상의 기존 치료제에 반응하지 않은 중증 환자들이었으며, 이들 중 60%는 세 차례 이상의 치료 실패를 경험한 상태였다. 더욱 주목할 점은 이전에 노바티스의 셈블릭스(아시미닙, asciminib) 치료에 실패한 환자들도 포함돼 있었다는 사실이다.
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| CARDINAL, 셈블릭스(아시미닙) 1상, 3상 연구보다 치료가 어려운 환자 등록 [자료 = 턴스 파마슈티컬스] |
마지막 치료를 중단한 환자 중 64%는 치료제 효능 부족으로 인한 것이었지만, TERN-701 투여 후 이들 중 63%가 새로운 MMR을 달성했다. 특히 이전 아시미닙 치료에서 효능이 부족했던 환자의 60%가 TERN-701로 전환 후 주요 분자 반응을 보인 것은 이 약물의 차별화된 작용 기전을 시사한다.
턴스의 최고의료책임자(CMO) 에밀 쿠리아코스 박사는 "효과가 거의 없었던 아시미닙, 포나티닙 등 기존 시판 및 시험 단계 티로신 키나아제 억제제(TKI) 치료제에 반응하지 않았던 난치성 환자군에서 전례 없는 수준의 MMR 달성률을 확인했다"며 "권장 2상 용량 범위에서는 24주 시점에 36%의 심층 분자 반응(DMR) 달성률을 보여 빠른 반응 속도를 입증했다"고 강조했다.
◆ 차별화된 안전성 프로파일이 상업적 성공 열쇠
TERN-701의 또 다른 강점은 뛰어난 안전성과 편의성이다. 데이터 마감 시점에 87%의 환자가 치료를 지속하고 있었으며, 용량 증가 과정에서 용량 제한 독성은 전혀 관찰되지 않았다. 최대 내약 용량에도 도달하지 않아 향후 더 높은 용량 테스트의 가능성도 열려 있다.
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| CARDINAL, TERN-701의 글로벌 임상 1상 연구 [자료 = 턴스 파마슈티컬스] |
가장 흔한 부작용은 설사(21%), 두통(19%), 구역(19%)이었으나 모두 경미한 1~2등급 수준이었다. 무엇보다 중요한 점은 경쟁 약물 아시미닙의 광범위한 채택을 제한했던 췌장 독성이나 임상적으로 의미 있는 고혈압이 눈에 띄게 부재했다는 사실이다.
또한 TERN-701은 셈블릭스와 달리 특정 음식 섭취를 피할 필요가 없어 환자의 삶의 질 개선에도 크게 기여할 것으로 예상된다. 하루 한 번 복용하는 편리함과 함께 이러한 장점들은 시장 침투력을 높이는 핵심 요소가 될 전망이다.
◆ 알로스테릭 억제제의 새로운 가능성
TERN-701과 셈블릭스는 모두 암세포 성장 촉진 인자인 티로신 키나아제를 억제하는 알로스테릭 억제제에 속한다. 그러나 TERN-701은 동일한 계열 내에서도 차별화된 생물학적 특성을 보인다.
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| TERN-701의 MMR 달성률 아시미닙보다 높아 [자료 = 턴스 파마슈티컬스] |
H.C. 웨인라이트는 "이전에 아시미닙으로 치료받은 환자들이 TERN-701에서 분자 제어의 상당한 회복을 보인 것은 알로스테릭 억제제 클래스 내에서도 차별화된 생물학을 시사한다"고 분석했다. 이는 TERN-701이 단순히 기존 약물의 개선판이 아니라 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있음을 의미한다.
텍사스대 MD 앤더슨 암센터의 엘리아스 자부르 박사는 "이마티닙 이후 CML 치료제가 크게 발전했지만, 여전히 환자들의 삶의 질을 개선하면서 장기간 반응을 유지할 수 있는 새로운 약물에 대한 수요가 크다"며 "현재까지의 데이터를 보면 TERN-701은 이러한 목표를 달성할 수 있는 혁신적 치료 옵션"이라고 평가했다.
◆ 월가, 목표주가 대폭 상향..."최고 수준 치료제" 전망
ASH 발표 후 주요 투자은행들은 앞다투어 턴스 파마슈티컬스에 대한 목표주가를 급격히 상향 조정했다. 제프리스는 목표가를 35달러에서 70달러로 100% 인상하며 '매수' 의견을 재확인했다. 제프리스는 320mg 이상 용량에서 약 36% 심층 분자 반응(DMR)이 3차 치료제 셈블릭스의 11%에 비해 경쟁력이 있으며, 1차 치료제 셈블릭스의 39%와 거의 유사한 수준이라고 평가했다.
미즈호 증권은 목표가를 33달러에서 54달러로 64% 상향 조정했다. 미즈호는 효능 데이터가 "애널리스트와 투자자의 예상을 훨씬 뛰어넘었다"며 결과를 "뛰어나고 단순한 요행이 아니다"라고 평가했다. 특히 턴스가 공개한 46페이지 분량의 포괄적인 프레젠테이션 자료를 근거로 TERN-701을 "CML 치료를 위한 명확한 잠재적 최고 수준의 질병 치료제"로 규정했다.
H.C. 웨인라이트는 목표가를 20달러에서 60달러로 무려 200% 상향 조정했다. 오펜하이머는 28달러에서 58달러로, BMO 캐피털은 54달러 목표가로 '시장수익률 상회' 의견을 재확인했다.
윌리엄 블레어의 앤디 셰 애널리스트는 "임상 효능과 안전성 모두에서 명확한 개선을 보여주면서 동시에 음식 제한 없는 편리한 하루 한 번 복용을 제공하는 신약 후보는 드물다"며 턴스 약물의 성과를 "전례 없는 것"이라고 평가했다.
▶②편에서 계속됨
kimhyun01@newspim.com
