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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국 바이오 제약사 브릿지바이오 파머(종목코드: BBIO)가 희귀 근육질환 치료제 임상 3상 성공에 힘입어 52주 최고가를 경신하며 월가의 주목을 받고 있다. 27일(현지 시각) 뉴욕증시에서 브릿지바이오 주가는 주당 65달러로 상승하며 시가총액 121억5000만 달러를 기록했다. 올해 들어 131.63%, 최근 1년간 160.07% 급등한 주가는 2021년 이후 최고 수준에 도달했다.

이날 주가 급등은 지대형 근이영양증(Limb-Girdle Muscular Dystrophy, LGMD) 2I/R9형 치료제 'BBP-418'의 획기적인 3상 임상 결과 발표에 따른 것이다. 브릿지바이오는 올해 심장 유전질환 치료제 '아트루비(Attruby)' 출시로 기업 가치가 두 배 가까이 상승한 데 이어, BBP-418의 임상 성공으로 성장 모멘텀을 더욱 강화하고 있다.

◆ 3상 임상 'FORTIFY', 주요 지표 모두 충족

미국 캘리포니아주 팔로알토에 본사를 둔 브릿지바이오는 27일 LGMD 2I/R9형 환자 대상 3상 임상시험 'FORTIFY(NCT05775848)'에서 주요 평가 지표를 모두 충족했다고 발표했다. 무작위, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 설계된 이번 임상의 12개월 중간 분석 결과는 월가의 예상을 크게 상회했다.

가장 주목할 성과는 알파 디스트로글리칸(αDG) 당화 수치의 극적인 개선이다. BBP-418 투여군은 3개월 만에 당화된 αDG 수치가 기준 대비 약 23%에서 40%로 상승하며 약 1.8배(17%) 증가를 기록했다. 이는 통계적으로 매우 유의미한 결과로, 위약군에서는 변화가 관찰되지 않았다. 더욱 고무적인 것은 이 개선 효과가 12개월 동안 지속되었으며, L276I 동형접합 유전자형뿐 아니라 기타 FKRP(Fukutin-Related Protein) 유전자형 환자 모두에서 유의미한 개선이 확인되었다는 점이다.

미즈호 증권의 살림 사이드 애널리스트는 "이번 결과는 월가의 기대를 초과했다"고 평가했다. 임상 결과 발표 전 리링크 파트너스의 마니 포로하르 애널리스트는 투자자들이 위약군과 치료군 간 15% 차이와 αDG 당화 수치의 약 두 배 증가를 기대하고 있다고 전했으며, BBP-418은 이러한 기대치를 충족하거나 일부 지표에서 초과 달성했다.

◆ 보행·폐 기능 개선, 환자 삶의 질 향상 입증

생화학적 지표 개선과 함께 BBP-418은 환자들의 실질적인 삶의 질 향상으로 이어지는 기능적 개선도 입증했다. 근육 손상 지표인 혈청 크레아틴 키나제(CK) 수치는 평균 82% 감소하며 생화학적 개선 효과를 뒷받침했다.

보행 기능 측면에서는 100미터 걷기 테스트 결과, 기준 대비 속도가 0.14m/s 증가했으며 위약 대비로는 0.27m/s 향상되었다. 폐 기능의 경우 강제폐활량(FVC)이 기준 대비 예측 용적의 약 3% 증가했고, 위약 대비로는 약 5%의 차이를 보였다. 점진적으로 근력과 호흡 능력을 잃어가는 지대형 근이영양증 환자들에게 이러한 운동 기능과 폐 기능 개선은 매우 중요한 의미를 지닌다.

안전성 측면에서도 BBP-418은 양호한 내약성을 보였으며, 기존 연구와 비교해 새로운 이상 반응이나 예기치 못한 안전성 문제는 발견되지 않았다. 이는 긍정적인 위험-편익 프로파일을 갖춘 치료제로서의 가능성을 더욱 강화한다.

◆ BBP-418의 혁신적 작용 기전

BBP-418(리비톨, Ribitol)은 경구용 소분자 치료제로, αDG라는 단백질에 당을 결합시키는 당화 과정에 관여하는 효소의 활성을 증가시키도록 설계되었다. αDG는 근육 세포를 안정화시키는 분자 충격 흡수 시스템의 핵심 구성 요소다. LGMD 2I/R9형 환자는 이 단백질이 제대로 작동하지 않아 근육 기능이 점진적으로 저하된다.

브릿지바이오의 자회사 ML 바이오 솔루션의 최고의료책임자(CMO)인 더글라스 스프롤 박사는 "이번 결과는 유전 질환을 근본적으로 겨냥한 치료 접근 방식의 힘을 다시금 입증한 것"이라며 "LGMD 2I/R9는 점진적으로 근력, 호흡, 독립성을 빼앗아가는 질환"이라고 강조했다.

◆ LGMD 2I/R9형, 충족되지 않은 의료 수요

지대형 근이영양증 2I/R9형은 FKRP 유전자의 기능 일부가 손실되면서 발생하는 열성 유전 질환이다. 임상적으로는 주로 골격근 이상으로 나타나며, 처음에는 하체 근육부터 영향을 받고 이후 상체 근육으로 진행된다. 시간이 지나면서 폐 근육과 심장 근육에도 영향을 미친다.

L276I 동형접합 유전자형 환자들은 대개 어린 시기에 증상이 시작되며, 성인이 되면 약 25%가 독립적인 보행 능력을 상실하고, 약 10%는 호흡 보조 장치가 필요하며, 약 30%가 심근병증을 겪는다. 심근병증은 점진적으로 악화되어 좌심실 박출률이 매년 약 0.4%씩 감소한다.

다른 FKRP 유전자형 환자들은 더 어린 나이에 증상이 시작되며 임상 경과가 더욱 심각하다. 이들은 대개 20세 이전에 이동 능력을 상실하고, 심장 관련 합병증이 더 자주 발생하며(약 60%), 거의 대부분이 30세 이전에 폐 기능 부전으로 이어진다.

아이오와대학교 소아과 및 신경학 교수인 캐서린 매튜스 박사는 "LGMD 2I/R9는 점진적으로 진행되는 근육 질환으로, 환자들은 결국 보행 능력을 상실하고 호흡 보조 및 심부전 치료가 필요해진다"며 "지금까지는 특정 치료제가 없었지만, 이번 결과는 BBP-418이 질병 경과를 바꿀 수 있다는 희망을 가져다준다"고 평가했다.

현재 미국과 유럽에서 약 7000명의 환자가 LGMD를 앓고 있는 것으로 추정되며, 승인된 치료제는 존재하지 않는다. 대부분의 기존 치료법은 증상 관리에 초점을 맞추고 있어, LGMD 환자들에게 질병의 근본적인 경과를 변화시킬 수 있는 치료제 개발은 절실한 상황이다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com