BTD 승인 받은 `지프토메닙`에 거는 기대
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[서울=뉴스핌] 오상용 글로벌경제 전문기자 = 미국 바이오 제약회사 `쿠라 온콜로지(티커: KURA)`의 최근 주가 급락을 저가 매수 기회로 적극 활용하라는 조언이 월가에서 잇따랐다. 최근 한 달여 회사 주가는 석연치 않은 논리로 반토막이 났지만 기업의 본질적 가치는 전혀 훼손되지 않았다는 이유에서다.
당국으로부터 `혁신신약지정(BTD: Breakthrough Therapy Designation)`을 받은 지프토메닙의 시장성, 그리고 교와기린과 전략적 제휴로 넉넉해진 자금력 등을 감안할 때 향후 쿠라의 주가는 200% 상승할 여력을 지녔다고 월가의 애널리스트들은 판단했다.
1. 쿠라의 핵심자산
업력 10년의 쿠라 온콜로지는 암 환자에게서 나타나는 특정 유전 정보를 분석해 표적 치료제를 개발하는, 즉 *정밀 종양학에 기반한 치료물질 개발에 특화된 회사다. 암의 발병은 유전적 연관성이 높기에 특정 변이 유전자를 겨냥한 맞춤형 치료법은 효능이 높고 부작용은 적은 것으로 알려져 있다.
*정밀 종양학 치료제의 효시는 노바티스가 개발한 글리백(이마티닙)이다. 글리벡의 성공은 회사에 막대한 매출을 안겨줬는데, 글리벡의 독점권을 잃기 전까지 2015년 한해 판매액만 46억달러에 달했다.
쿠라의 파이프라인 내 가장 앞서 있는 연구 자산은 `지프토메닙(Ziftomenib)`으로, NPM1(핵소체 인산단백질의 형성에 관여하는 유전자) 돌연변이에 의한 `급성 골수성 백혈병(AML)` 치료제로 개발중이다.
지프토메닙을 활용한 임상 연구의 경우 단일요법(Komet-001) 및 기존 치료법과 병용하는 등의 형태로 크게 네 갈래 프로젝트가 진행중이다. 여기에는 `위장관 간질성 종양(GIST)` 치료로 대상을 넓힌 연구(Komet-015)도 포함돼 있다.
두번째 자산은 지난 2014년 존슨앤존슨에서 라이선스를 사들인 티피파닙(Tipifarnib)이다. 회사는 이를 이용해 PIK3CA 유전자 (세포내 신호전달 단백질을 구성하는 유전자) 변이에 의한 두경부 편평세포암(HNSCC)을 치료하는 연구를 진행중이다. 파네실트랜스퍼라제 억제제(FTI)인 티피파닙은 종양성 단백질을 직접 억제하는 것은 물론이고 약물 내성을 예방하고 극복하는 데 효과를 지닌 것으로 알려져 있다. 이밖에 차세대 FTI로 개발중인 `KO-286`의 경우 고형암과 신장세포암 치료를 위한 초기 연구에 들어갔다.
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| 쿠라 온콜로지의 기업로고와 연구진 [사진=쿠라 온콜로지] |
2. 당국의 BTD 승인
핵심자산인 지프토메닙은 지난 4월 당국(FDA)으로부터 혁신신약지정(BTD)을 받았다.
미국 식품의약국(FDA)은 중대 질병 치료제의 개발을 앞당기 위해 BTD 제도를 운영하고 있는데, 임상 초기단계에서부터 기존 치료법보다 탁월한 효능을 보인 치료물질에 한해 지정한다. 중증 질환의 치료제 연구에서 일찌감치 높은 효능을 보일 때, 즉 떡잎부터 남다를 때, 기존의 신속허가제와 동일한 효과를 누릴 수 있도록 한다.
그간의 임상 결과를 보면 지프토메닙을 경구 투약한 환자(NPM1 돌연변이형 AML 환자)에서 35%의 *완전 관해율(Complete Remission rate)과 40%의 전반적 반응률이 나타났다. 비교적 초기 단계 임상(1/2상)에서 관찰된 이러한 효능 수치는 당국이 해당 약물에 BTD를 승인하기에 충분할 만큼 높았다.
*완전 관해란 질병의 모든 증상이나 징후가 사라진 상태를 의미한다. 재발의 위험이 있어 추적 관찰이 필요하지만 MRI와 CT검사, 혈액 및 조직 검사 등에서 질병의 흔적이 보이지 않을 때 완전 관해라는 용어를 사용한다. 환자에게서 암세포가 더 이상 보이지 않고 증상이 사라졌을 때다. 이 기간이 5년 혹은 10년 이상 이어지면 완치로 간주된다.
당국의 BTD 승인 가능성에 대한 기대가 선반영되기 시작한 올해 3월 초 쿠라 주가는 급등세를 연출하며 한때 연중(YTD) 상승률이 90%를 넘어서기도 했다.
회사는 이러한 지프토메닙의 단일요법뿐만 아니라 기존 치료법과 병용할 때의 효능을 살피는 복합치료 연구도 진행중이다. 기존 치료법보다 높은 효능이 입증될 경우 그 활용도(의사들의 처방률)는 더 높아질 수 있다. 현재 복합치료 연구의 경우 지프토메닙의 투여량을 달리하며 효능과 안전성을 살피는 초기 임상 단계에 있다.
osy75@newspim.com
