[뉴스핌=홍승훈기자] 선천성 면역결핍질환인 만성육아종 질환(CGD)를 대상으로 한 혈액줄기세포 치료제 개발에 대한 임상사례가 국내서 발표된다.
18일 한국유전자치료학회(회장 이제호, 삼성서울병원 산부인과 교수)에 따르면 전세계 혈액줄기세포 치료제의 세계 최고 권위자들이 참석하는 국제워크숍이 오는 19일 오후 2시 서울대병원 임상의학연구소 강당에서 열린다.
국내업체로는 바이로메드가 유일하게 관련 임상결과에 대한 발표를 할 예정이다.
'혈액줄기세포와 유전자 전달: 만성육아종 질환 임상시험 사례연구를 통한 세포·유전자치료의 전망'을 주제로 한 이번 워크숍은 한국을 포함해 미국, 영국, 독일, 일본 등 전세계 석학들이 모여 지금까지의 임상사례 발표와 공동개발 계획을 논의하는 자리다.
이날 워크숍에는 CGD 치료를 대상으로 세포유전자치료를 최초로 수행한 미국 국립보건원(NIH)의 말렉 박사, 혈액세포를 이용한 유전자치료 전문가인 독일 게오르그 스파이어 하우스의 그레즈 박사, 다종의 유전질환 관련 임상시험을 수행하고 있는 영국 어린이건강연구소(ICH)의 트레셔 박사 등이 참석한다.
한국에선 소아 면역결핍질환 치료에 대한 연구활동을 활발히 하고 있는 김중곤 교수(서울대 어린이병원 교수 겸 소아임상면역학회 회장)가 참석해 바이로메드와 함께 개발중인 CGD 치료제의 임상사례를 발표할 예정이다. 이날 워크숍 사회자로는 바이로메드 김선영 대표이사가 맡게됐다.
바이로메드 관계자는 "저희와 임상을 진행중인 김중곤 교수가 임상결과를 발표하고 김선영 대표께서 사회를 맡는다"며 "국내에선 경쟁업체들이 거의 없는 상태"라고 전해왔다.
한편 CGD는 외부에서 침입한 세균이나 진균 등을 처리하는 역할을 하는 백혈구의 기능 결함에 의해 발생하는 질환이다. 25만명당 한 명 꼴로 생기는 선천성 면역결핍질환으로 이 질환은 조혈모세포이식 등의 치료방법이 있기는 하나 공여자가 부족하고 면역체계 거부반응 등의 문제로 실패율이 높은 것으로 알려졌다.
이에 따라 학계는 혈액줄기세포에 정상유전자를 전달하는 세포유전자 치료방법이 선천성 면역결핍질환을 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 기대하고 연구개발중이다. 학회는 또 이러한 치료방법은 CGD 뿐만 아니라 대다수의 유전성 희귀질환에 적용 가능한 방법이라고 설명했다.












