[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 난치성 혈관질환 특화기업 '큐라클'은 신장질환 치료제 후보물질 CU01의 신규 용도특허를 미국에 출원 완료했다고 3일 밝혔다.
회사에 따르면 이번 용도특허 출원은 기존 CU01이 갖고 있던 특허에 더해, 임상2b상 결과를 기반으로 새로운 용도에 대한 특허를 출원한 건으로 지난 1월 국내 출원에 이어 미국에서 해당 용도의 권리를 확보하기 위한 조치다. 특허가 등록될 경우 기존 용도특허 및 제제특허와는 별도로, 해당 용도에 대한 독점적 권리를 20년 간 확보하게 된다.
CU01은 디메틸푸마르산염(DMF, Dimethyl Fumarate)을 주성분으로 하는 경구용 신장질환 치료제로, Nrf2 경로 활성화와 TGF-β 신호 조절을 통해 염증 및 산화 반응, 섬유화 진행을 동시에 조절하는 기전을 갖는다. 기존 다발성경화증 및 건선 치료제로 장기간 사용되며 안전성이 축적된 성분을 기반으로, 당뇨병성 신증을 비롯한 신장질환 치료제로 개발 중이다.
특히 CU01은 국내 24개 대학병원에서 당뇨병성 신증 환자 240명을 대상으로 진행한 임상2b상에서 1차 유효성 평가변수인 uACR(요알부민-크레아티닌 비율) 변화량에서 위약 대비 통계적으로 유의한 개선 효과를 확인했다. 저용량군은 21.45%(p=0.0448), 고용량군은 22.21%(p=0.0313)의 개선 효과를 나타냈다. uACR이 개선된 것은 신장 내 필터 역할을 하는 사구체의 손상으로 인해 소변으로 배설되는 알부민 수치가 감소했음을 의미한다.
또한 투여 기간 동안 신장 기능을 평가하는 지표인 eGFR(추정 사구체여과율) 유지 경향이 관찰됐고, 임상시험 전반에 걸쳐 우수한 내약성과 안전성도 함께 확인됐다.
회사에 따르면 당뇨병성 신증은 당뇨병 환자의 약 30~40%에서 발생하는 대표적 합병증으로, 말기 신부전으로 진행될 경우 투석이나 신장이식이 필요한 중증 질환이다. 효과적이면서 장기간 안전하게 복용 가능한 경구 치료제에 대한 수요가 지속적으로 확대되고 있는 만큼, 이번 출원은 CU01의 글로벌 사업화 전략을 구체화하는 단계로 평가된다.
큐라클 관계자는 "임상2b상에서 유의한 효능을 확인했을 뿐 아니라 안전성 측면에서도 이슈가 없었던 만큼, 후속 3상에서도 성공 가능성이 매우 높다고 판단한다"며 "현재 임상2b상 결과를 토대로 국내 판권에 대한 기술이전을 다수의 제약사와 우선적으로 협의하고 있으며, 특허를 통해 약물의 사업적 가치가 한층 강화된 만큼 글로벌 진출도 본격적으로 추진해 나갈 것"이라고 밝혔다.
nylee54@newspim.com
