[서울=뉴스핌] 김유림 기자 = 지난해에 이어 올해까지 바이오 대장주들의 임상 실패 여부를 둘러싼 갑론을박이 이어지고 있다. 1차지표에서 통계적 유의성을 확보하지 못한 것을 두고 '성공'이라는 주장과 '실패'했다는 의견으로 팽팽하게 엇갈린다.

26일 관련 업계에 따르면 올해는 연초부터 바이오 섹터의 임상 논란이 도마 위에 올랐다. 한올바이오파마가 안구건조증 치료제 HL036의 글로벌 임상 3상에서 1차지표의 통계적 유의성을 확보하지 못했지만, 성공이라는 단어를 사용하면서다.

21일 박승국 한올바이오파마 대표이사가 안구건조증 신약 HL036 첫 번째 글로벌 임상 3상 탑라인 결과를 발표하고 있다. [사진=김유림 기자]

지난 16일 한올바이오파마는 언론사를 통해 배포한 결과에서는 '성공'이라고 밝혔다. 제목은 <한올바이오파마·대웅제약, "안구건조증 신약 임상 3상(VELOS-2) 성공적인 Topline 결과" 발표>였다.

해당 자료에서 전승호 대웅제약 대표는 "한올과의 공동연구를 통해 성공적인 임상 결과를 확인하게 되어 기쁘다"면서 "두 번째 임상 3상 시험도 신속히 진행되기를 희망한다"고 전하기도 했다.

하지만 21일 상세 데이터를 공개하는 간담회에서는 1차지표 ICSS와 ODS 모두 P값에 도달하지 못하면서 통계적 유의성 입증에 실패했다고 전했다. HL036의 글로벌 임상 3상 당초 디자인은 주 평가변수로 ICSS를 객관적지표, ODS를 주관적지표로 설계했고, 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받았다.

한올바이오파마가 '성공'에서 '실패'로 번복했다는 기사가 쏟아져 나왔다. 논란이 이어지자 회사 측은 22일 "안구건조증치료제는 다른 질환 임상 방식과 다르게 주평가지표 외 다양한 지표를 인정한다. 이번 안구건조증신약의 첫 번째 임상 3상 결과가 성공적이라고 판단한다"면서 "부평가였던 것을 후속 임상에서 주평가변수로 설정해 두 번째 임상 3상을 진행할 예정"이라고 공시했다.

앞서 지난해 글로벌 임상 3상 결과를 발표한 에이치엘비와 메지온 역시 한올바이오파마와 비슷한 입장을 내놨었다. 에이치엘비와 메지온은 1차지표에서 통계적 유의성을 확보하지 못했지만, 2차지표는 효능을 보였으므로 절반의 성공이라고 표현했다. 2차지표 자체도 신약 가치가 충분하며, 2차지표를 통해 FDA에 품목허가를 신청할 예정이다.

헬릭스미스의 임상을 둘러싼 잡음도 올해까지 계속되고 있다. 헬릭스미스는 지난해 9월 당뇨병성 신경병증 치료제 엔젠시스(VM202)의 글로벌 임상 3상 결과를 발표조차 하지 못했다.

전체 임상시험 참여 환자 중 14.2%가 약물이 뒤섞인 사상 초유의 사태가 발생했기 때문이다. 기술특례상장 1호 기업이 14년 만에 내놓은 황당한 결과물에 주주뿐만 아니라 시장은 충격을 금치 못했다.

김선영 헬릭스미스 대표가 지난해 9월 26일 서울 중구 프레스센터에서 기자간담회를 열고 임상 3상 결과와 향후 계획을 설명하고 있다. [사진=박다영 기자]

하지만 다음 달 헬릭스미스 측은 돌연 VM202가 임상 3-1B상에서 약물의 안전성과 유효성을 입증, 임상에 성공했다고 발표했다.

처음 발표한 실패 데이터는 임상 3-1A상이라고 명칭을 바꿔 불렀다. 3-1B상은 FDA에서 별도의 임상 승인을 거쳐 진행한 것이며, 임상 3-1A상에 참여한 25개 병원 중 12개 병원의 당뇨병증 신경병성 환자 101명이 참여했다고 전했다.

하지만 3-1A상과 3-1B상은 사실상 줄기가 같은 임상이다. 지난 2018년 12월 FDA는 VM202-DPN 임상 3상 중간미팅에서 9개월 관찰 이외에 12개월 관찰도 권고했다. 약물 혼용으로 인해 실패한 3-1A상은 전체 참여 환자 433명을 9개월 추적 관찰한 결과이고, 3-1B상은 3-1A상 일부 참여자 101명을 대상으로 기존 9개월에 추가로 3개월을 관찰한 것이다.

한올바이오파마와 마찬가지로 헬릭스미스는 성공이라고 주장한다. 헬릭스미스 측은 "이번 3상을 미완의 성공이다"며 "임상 2상 때보다 훨씬 더 큰 규모에서 유효성과 안전성을 확인했다"고 자평했다. 이번 달 예정된 임상 오염 조사 결과 발표는 오는 2월 중순 이후로 미뤄진 상태다.

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