[뉴스핌=이보람 기자] 메지온은 미국 NHLBI와 공동으로 단일심실을 가진 폰탄수술(Fontan Operation) 환자를 대상으로 한 치료제 임상 3상을 위한 환자등록을 시작했다 23일 밝혔다.
폰탄수술은 단일심실을 가지고 태어난 선천성 심장질환 환자를 대상으로 단계적으로 진행되는 일련의 수술 중 마지막 수술이다. 폰탄수술환자는 폐혈관 기능 저하와 관련된 합병증상이 청소년기부터 급속도로 나타나 환자의 대부분이 20세 전후에 사망하는 질병으로 알려져 있다. 회사측에 따르면 미국 기준 환자는 약 2만9000명으로 추정된다.
이번 임상은 미국 소아심장네트워크(PHN)산하 미국 21개, 캐나다 1개 병원과 함께 한국의 서울대병원, 아산병원에서 진행된다. 미국 환자 모집을 시작으로 캐나다, 한국의 병원도 임상시험 허가 후 환자 모집을 시작할 예정이다.
임상은 폰탄수술 청소년 환자 400명을 상대로 랜덤방식(Randomized), 이중맹검(Double-blind), 플라시보(위약 대조군, Placebo) 방식으로 진행되며 유데나필을 경구용 약물로 투여하여 약의 안전성과 약효성을 평가한다.
또 미국 NIH의 산하기관인 NHLBI의 자금을 지원받아 진행하는 희귀의약품 프로그램으로 PHN에 등록된 거점병원을 활용, 최적화된 프로토콜로 진행한다. 이번 임상은 미국 식품의약국(FDA)으로 부터 수행계획사전평가(SPA)를 받았고 희귀의약품이라는 특성이 임상 계획서상에 충분히 반영됐다는 게 회사측 설명이다.
임상에서 가장 중요한 부분은 6개월간 약물 투여 후 운동량을 측해여 일반 약이 위약 대조군에 비해 체내 최대산소 포화도(Max VO2) 수치가 얼마나 유의하게 증가되는지를 확인하는 것이다.
폰탄수술 환자는 대부분 청소년기에 폐혈관 기능 저하로 인하여 운동능력이 심각하게 저하되는 모습을 보이고 있기 때문이다. 이때문에 해당 문제를 개선시키는 게 이번 임상의 가장 중요한 목표다.
회사측은 "PDE5 저해제 중 특히 긴 시간의 약효 지속성을 가진 메지온의 유데나필은 폰탄수술 환자들에게 장기적으로 아주 효과적인 특성을 가진 물질이기에 향후 희귀의약품 시장에서 주목 받을 것으로 본다"고 기대했다.
[뉴스핌 Newspim] 이보람 기자 (brlee19@newspim.com)
