희귀병 치료제 시장 입지 강화
록타비안 상업화 실패 극복
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[서울=뉴스핌] 황숙혜 기자 = 희귀 질환 치료제를 개발, 공급하는 바이오마린 파머수티컬(BMRN)의 단기 주가 폭등이 월가에 화제다.
나스닥 시장에서 거래되는 업체의 주가는 12월23일(현지시각) 61.14달러에 거래를 종료, 18일 51.95달러에서 17.69% 치솟았다. 불과 3거래일 사이에 폭발적인 상승 기염을 토한 것. 지난 19일 장중 주가는 62.91달러까지 뛰었다.
단기 폭등 이전 종가를 기준으로 업체의 주가가 2023년 기록한 최고치 117.27달러에서 반토막 이상 떨어졌고, 2025년 초 이후 20% 이상 하락한 점을 감안할 때 최근 강력한 상승 모멘텀이 더욱 눈길을 끈다.
투자자들의 매수 심리를 자극한 것은 인수합병(M&A) 소식이다. 주요 외신에 따르면 바이오마린은 희귀 유전 질환 치료제를 두 개 보유한 아미쿠스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)를 48억달러에 인수한다고 발표했다.
이번 딜은 2025년 들어 바이오마린의 두 번째 기업 인수다. 앞서 업체는 혈우병 A 유전자 치료제의 상업화에 실패하면서 공격적인 '팔자'에 시달렸다. 두 건의 인수합병(M&A)은 이를 만회하고 희귀병 치료제 시장에서 존재감을 강화하기 위한 포석으로 풀이된다.
보도에 따르면 바이오마린은 아미쿠스를 주당 14.50달러에 매입하기로 했다. 이는 지난 12월18일 종가 10.89달러 대비 33.1%의 프리미엄을 얹은 가격이다. 60일 거래량가중평균가(VWAP) 대비 58%의 프리미엄이라고 업체는 설명한다. 피인수 소식이 전해지면서 아미쿠스 주가도 두 자릿수의 급등을 연출했다.
아미쿠스는 파브리병을 치료하는 갈라폴드(Galafold)와 폼페병을 치료하는 폼빌리티+옵폴다(Pombiliti+Opfolda) 등 두 가지 약물을 보유하고 있다. 외신들은 최근까지 네 분기 동안 두 개 약품의 순제품매출(net product revenue)가 총 5억9900만달러에 달했다고 보도했다.
바리오마린의 알렉산더 하디 최고경영자(CEO)는 지난 19일 투자자 콜에서 아미쿠스의 두 약물이 각각 연간 최대 10억달러의 매출에 도달할 잠재력을 지니고 있다고 주장했다. 연 매출액 10억달러는 소위 블록버스터의 기준에 해당한다.
파브리병과 폼페병은 모두 선천적인 유전 대사 질환으로, 특정 효소가 부족해서 몸 안에 분해되지 않는 물질이 쌓이면서 여러 장기에 문제를 일으키는 희귀 질환이다.
파브리병은 세포 속 리소좀이라는 공간에서 당지질을 분해하는 효소가 부족해서 이 물질이 혈관벽과 여러 장기에 점점 쌓이는 병이다. X 염색체와 관련된 유전 질환으로, 주로 남성에게 나타나는데 피부 발진과 손발 타는 듯한 통증, 땀이 잘 나지 않고 콩팥 기능이 저하되는 등 다양한 증세가 발생한다. 심장 질환과 뇌졸중도 서서히 진행될 수 있다.
폼페병은 글리코겐을 분해하는 효소가 선천적으로 부족해 글리코겐이 근육 세포 리소좀 안에 쌓이는 병이다. 주로 근육이 약해지고 점점 위축되며, 호흡근이나 심장근에까지 영향을 주면서 호흡 부전과 심근병증이 생길 수 있다. 영아기부터 심하게 나타나는 형태와 성인에 이르기까지 서서히 진행되는 형태로 구분된다.
아미쿠스는 경구용 샤페론(chaperone) 제제인 갈라폴드(성분명 미갈라스타트)를 판매하는데, 이 약은 미국에서 파브리병에 대해 승인된 유일한 샤페론 치료제다.
업체는 폼빌리티와 옵폴다를 병용하는 폼페병 치료제를 보유하고 있으며, 주류 치료제인 효소대체요법(ERT)로 효과를 보지 못하는 성인 후기 발현 폼페병 환자를 대상으로 승인돼 있다.
보고에 따르면 폼페병 치료제 시장만 놓고 볼 때 2024년 기준 전세계 시장 규모가 10억달러 이상으로 추정되고, 사노피가 ERT 부문에서 1위를 차지했다. 아미쿠스가 새로운 병용 요법으로 뒤를 추격하고 있지만 정확한 시장 점유율과 순위는 확인되지 않았다.
시장 전문가들은 아미쿠스를 파브리병과 폼페병 치료제 시장에서 기존의 대형 제약사들과 경쟁하는 강자 중 하나로 평가한다.
바이오마린의 매출액 기대치는 최근 몇 년간 크게 낮아진 상태다. 혈우병 A 치료제 록타비안(Roctavian)의 상업화가 좌절되면서 매출 전망이 꺾인 탓이다.
지난 2022년 초 록타비안에 대한 실망스러운 소식이 전해지기 전까지만 해도 시장 조사 업체 팩트셋의 컨센서스는 바이오마린의 2027년 매출액이 54억달러를 넘어서는 데 모아졌지만 현재 애널리스트는 37억달러로 예상한다. 2025년 월가의 매출액 전망치는 32억달러로 집계됐다.
아미쿠스 인수 소식은 바이오마린 뿐 아니라 생명공학 섹터 전반에 대한 기대감이 고조되는 가운데 나왔다. 연이은 인수합병(M&A) 소식과 시장 환경 변화가 맞물리면서 최근 몇 년 사이 보기 힘들었던 주가 랠리가 생명공학 섹터의 밸류에이션을 끌어올리는 상황이다. 생명공학 섹터를 추종하는 SPDR S&P 바이오테크 ETF는 7월 초 이후 45% 이상 폭등했다.
시장 전문가들은 바이오마린의 아미쿠스 인수에 긍정적인 목소리를 낸다. 캔터 피츠제럴드는 보고서를 내고 "예상보다 바이오마린의 인수 규모가 크지만 전략적으로 보면 충분히 설득력 있는 결정"이라며 "이번 아미쿠스 인수는 바이오마린의 탑라인(매출액) 성장에 즉각적으로 기여할 것으로 보이며, 이는 투자자들이 가장 신경을 곤두세우는 대목"이라고 전했다.
시장 조사 업체 팩트셋에 따르면 아미쿠스의 갈라폴드 매출액은 2025년 5억1500만달러로 예상된다. 업체는 지난 12월19일 갈라폴드의 복제약을 판매하려는 두 개 업체와 지적재산권 소송을 합의로 마무리 했다고 밝혔다. 이에 따라 2037년까지 복제약 출시가 막혔다는 설명이다.
바이오마린은 앞서 7월 또 다른 희귀 질환 생명공학 업체 이노자임 파마(Inozyme Pharma)를 2억7000만달러에 인수하는 거래를 마무리했다.
이노자임 파마는 주로 ENPP1 결핍증과 같은 희귀 유전 질환을 표적으로 하는 임상 단계 생명공학 업체다. 희귀 대사성, 석회화 질환을 표적으로 하는 효소와 단백질 기반의 치료제를 개발한다.
핵심 파이프라인은 ENPP1 결핍으로 발생하는 전신 석회화 및 골격 이상 질환을 치료하기 위한 재조합 효소(개발명 BMN 401)로, 임상 3상 단계까지 진행됐다.
ENPP1은 세포 표면에 있는 막을 구성하는 단백질로, 뼈와 연부 조직의 석회화를 조절하는 데 중요한 역할을 한다고 알려져 있다. 기능이 떨어지면 뼈나 혈관에 비정상적인 석회화가 생길 수 있고, 반대로 암세포 등에서 과하게 발현되면 종양의 성장과 전이, 면역 회피와도 연관된다는 연구들이 보고돼 있다.
바이오마린이 이노자임 파마를 인수한 데 대해 시장 전문가들은 본래 강점을 지닌 효소대체요법 포트폴리오를 확장하고 ENPP1 결핍증처럼 아직 승인된 치료제가 거의 없는 초희귀질환 영역에서 장기적인 성장 동력을 확보하기 위한 전략이라고 해석했다.
하디 최고경영자는 지난 11월 한 투자자 컨퍼런스에서 "인수합병(M&A)이 중장기 성장률을 보완하기 위한 선택"이라며 "바이오마린이 매출을 '사 와야' 하는 상황도 아니고, 대규모 특허 만료 리스크도 없으며, 다만 남의 손에 있는 자산이 우리 손에 있을 때 더 큰 가치를 낼 수 있다고 믿는다"고 말했다.
shhwang@newspim.com
