AI 핵심 요약
beta- 삼성제약이 30일 PSP 치료제 GV1001 국내 3상 임상계획서를 식약처에 제출했다고 밝혔다
- 이번 임상은 PSP-RS 환자 204명을 48주간 투여해 유효성과 안전성을 평가하는 다기관 3상 시험이다
- 삼성제약은 조건부 허가 추진과 함께 3상으로 GV1001 효과를 추가 검증해 PSP 환자에 새 치료 선택지 제공을 목표로 한다
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국내 7~9개 기관서 204명 대상 임상…48주 투여 효과 확인
[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 삼성제약은 진행성핵상마비(Progressive Supranuclear Palsy·PSP) 치료제 후보물질 'GV1001'의 국내 3상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 30일 밝혔다.
이번 임상은 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg을 피하 투여해 유효성과 안전성을 평가하기 위한 제3상 임상시험이다. 다기관·무작위배정·이중눈가림·위약대조·평행설계 방식으로 진행될 예정이다.
회사에 따르면 서울 보라매병원을 포함한 국내 7~9개 임상시험 기관에서 총 204명의 환자를 대상으로 실시되며, 48주간 약물을 투여한 뒤 베이스라인 대비 진행성핵상마비 등급 척도(PSPRS) 총점 변화량을 1차 유효성 평가지표로 평가한다.
삼성제약은 현재 GV1001의 품목 조건부 허가도 함께 추진하고 있다. 회사는 지난 1월 식품의약품안전처에 조건부 허가를 신청했으며 현재 심사가 진행 중이다. 조건부 허가는 생명을 위협하는 중증질환이나 희귀질환 치료제에 대해 2상 임상 결과를 근거로 우선 시판을 허용하고, 이후 3상 임상 결과를 제출하도록 하는 제도다.
회사는 조건부 허가 여부와 관계없이 3상 임상을 추진해 약물의 유효성과 안전성을 추가 검증한다는 계획이다. 아울러 조건부 허가를 받을 경우 승인 이후 임상 착수 지연으로 인한 결과 제출 일정 차질을 최소화하기 위한 목적도 있다고 설명했다.
진행성핵상마비는 파킨슨병과 일부 증상이 유사하지만 질환 진행 속도가 빠르고 기존 파킨슨병 치료제에 대한 반응이 제한적인 희귀 난치성 질환이다. 현재까지 상용화된 치료제는 없는 것으로 알려져 있다.
GV1001은 앞선 국내 2상 임상시험에서 24주간 투여를 통해 안전성을 확인했으며, 저용량을 투여한 PSP-RS 환자군에서는 질환 진행 속도를 늦추는 경향성이 관찰됐다고 회사는 설명했다. 또한 2024년 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.
삼성제약 관계자는 "이번 3상 임상을 통해 GV1001의 유효성과 안전성을 추가로 검증하고 치료제 개발을 이어갈 계획"이라며 "희귀 난치성 질환인 PSP 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
nylee54@newspim.com
