[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 23일 밝혔다.

이번 지정은 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 획득한 데 이은 것으로, YH35995는 미국과 유럽 양대 의약품 규제기관으로부터 연이어 희귀의약품으로 인정받게 됐다.

EMA의 희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적고 치료 선택지가 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 과정에서 과학적 자문과 규제 절차 관련 수수료 감면 혜택을 받을 수 있으며, 시판허가 승인 시 최대 10년간 시장독점권을 보장받는다.

특히 유럽은 미국의 최대 7년보다 긴 10년의 시장독점권을 제공하며, EU 회원국 전역을 대상으로 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있어 글로벌 상업화 측면에서 의미가 크다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 리소좀 효소 기능이 저하되면서 글루코실세라마이드(GL-1)가 여러 장기에 축적되는 유전성 리소좀 축적 질환이다. 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 다양한 증상이 나타난다.

이 가운데 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 신경계 증상을 표적으로 한 허가 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 질환으로 꼽힌다.

YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동 연구를 통해 확보한 후보물질로, 현재 단독으로 임상 개발을 진행하고 있다. 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로 GL-1 생성을 감소시키는 기질감소치료(SRT) 계열 치료제다.

특히 혈액뇌장벽(BBB) 투과력이 우수한 것이 특징이다. 전임상 연구에서는 혈장과 뇌 내 GL-1 수치를 유의미하게 낮추는 효과가 확인됐으며, 이를 통해 기존 치료제가 접근하기 어려웠던 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있을 것으로 기대된다.

임상 개발도 진행 중이다. 유한양행은 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 대상 연구(FIH)를 수행하고 있으며, 지난 5월 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄에서 단회투여(SAD) 결과를 구연 발표하며 첫 임상 데이터를 공개했다.

현재는 확보된 안전성·내약성 및 약동학(PK), 약력학(PD) 결과를 바탕으로 반복투여(MAD) 임상을 진행하고 있다. 유한양행은 이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 YH35995의 글로벌 임상 및 허가 전략을 구체화하고 환자 접근성 확대에 집중할 계획이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "제3형 고셔병 환자를 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 미국과 유럽에서 연이어 확인한 의미 있는 성과"라며 "글로벌 규제기관과 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

sykim@newspim.com