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[서울=뉴스핌] 김유림 기자 = 코넥스 기업 툴젠이 유전자가위 기술을 활용한 다양한 치료제 개발에 박차를 가하고 있는 가운데 내년에는 전임상 시험 돌입이 가능할 것으로 예상된다.

25일 툴젠에 따르면 크리스퍼(CRISPR/Cas9) 유전자 가위 원천특허 기술로 개발 중인 체내 유전자교정 치료제 파이프라인 중 하나가 이르면 2019년 전임상에 들어갈 예정이다.

툴젠 관계자는 “현재 크리스퍼를 통해 개발하고 있는 치료기법 프로젝트는 면역세포질환 안과, 간 질환, 말초신경질환 등 4가지 부문이 있다”며 “황반변성과 당뇨망막병증(눈), 혈우병A(간) 파이프라인은 개발이 진척된 상태이며, 이 중 하나를 2019년 전임상시험에 들어가기 위해 준비하고 있다”고 말했다.

전임상시험은 사람에게 본격적으로 투여하기 전에 독성시험(동물·세포주 실험)이나 약리·물리·화학시험을 통해 신약의 효능과 안전성을 평가하는 단계다.

툴젠은 국내서 유일하게 3세대 유전자가위 크리스퍼의 원천 특허를 보유하고 있다. 유전자가위는 원하는 유전정보를 정확히 자를 수 있도록 설계된 분자구조다.

유전자가위를 통해 세포 안에서 유전정보를 자유롭게 조정해 유전병을 근본적으로 치료할 수 있을 뿐만 아니라 세포치료제, 종자개량 등 생명과학의 여러 분야에서 응용이 가능한 것으로 알려져 있다.

현재 코넥스 시장에서 툴젠의 시가총액은 8000억원에 육박하며, 올해 코스닥 이전 상장에 도전할 계획이다. 이를 위해 지난 2월 하나대투증권에서 한국투자증권으로 주관사를 바꿨으며, 내달중 코스닥 예비심사를 청구할 예정이다.

urim@newspim.com