[뉴스핌=김양섭 기자] 이큐스앤자루는 6일, 획기적인 희귀난치성질환 치료를 위한 신 기술인 ‘라이소트랜스’(LysoTrans)를 개발했다고 밝혔다. 이 기술은 세포 외부에 투여된 단백질을 타겟과 유전적으로 융합하여 세포내 리소좀에 효율적으로 타겟을 전달하는 전달체를 생산하는 것이다.

리소좀은 세포 내에서 쓰레기 처리시스템 역할을 하며 리소좀에 포함된 효소에 이상이 생기면, 분해되어야 하는 물질이 세포 내에 축적되어 다양한 희귀난치성질환이 발생하게 된다. 희귀난치성질환은 전세계적으로 약 8,000여개이며, 시장규모는 23억달러(2010년), 연평균 13.1%의 성장하여 2016년에는 60억달러에 이를 전망이다. 희귀난치성질환의 99%는 치료제가 없으며, 지금까지 전세계적으로 개발된 희귀난치성질환 치료제는 200~300여개에 불과하다. 또한 리소좀 축적질환의 경우에도 매년 약 10% 정도의 글로벌 시장 성장률을 보이고 있으며, 대표적 리소좀 축적질환인 헌터증후군 치료시장 규모만해도 약 6,000억원을 형성하고 있다.

리소좀 축적질환의 개선을 위해 개발된 대표적인 치료제는 헌터라제, 파브라자임, 마이오자임 등이 있다. 기존 치료제들은 세포 표면의 만노스(Mannose : 당) 수용체를 매개로 하여 유입된 약물이 세포 내부의 리소좀으로 전달된다. 이같은 방법은 리소좀으로 효율적으로 약물을 전달하고, 약효를 유지시키기 위하여, 치료제를 무작위 아미노산 치환법으로 치환하여 당화 변이체들을 스크리닝하는 방법으로 개발되고 있어 개발 기간과 비용 증가는 물론, 동물세포에서 당단백질 생산에 따른 많은 한계점을 드러내고 있다.

반면 이큐스앤자루에서 개발한 라이소트랜스는 펩타이드 링커와 단백질 전달체가 융합된 형태로 타겟과 결합되어, 세포 외부에 투여된 타겟을 세포 내부의 리소좀으로 약물 활성의 감소없이 효율적으로 전달할 수 있다. 그리고 기존의 만노스 당복합체 부착에 따른 약물의 활성감소 및 약물 전달 효율감소에 영향을 받지 않는 비당화 기술이기 때문에 다양한 리소좀 축적질환의 타겟에 범용적인 적용이 가능하고 개발 기간과 소요 비용을 획기적으로 개선할 수 있는 장점을 가지고 있다.

이큐스앤자루의 관계자는 “라이소트랜스는 이큐스앤자루의 IT기반의 자체 신약개발 플랫폼으로부터 도출된 것으로 이 시스템은 지난번 바이오베타의 링커시스템에 이어 두 번째로 개발한 신기술 쾌거다. 라이소트랜스는 세포 기반 실험을 통해 세포 내부로 전달되지 않는 단백질과 융합되어 세포 내부의 리소좀으로 약물이 전달되는 효율성이 검증되었다. 향후 리소좀 축적질환 중에서 개발가능한 질환들을 선별하여 라이소트랜스가 결합된 개발 물질들을 제조하고, 마우스 동물 시험을 통해 다양한 희귀난치성질환 치료제 개발을 추진할 계획이다”라고 밝혔다.

현재, 국내는 희귀난치성질환 치료제 개발을 위한 독자적인 플랫폼 기술을 보유한 회사가 전무한 상태이다. 이큐스앤자루는 약물을 효율적으로 리소좀으로 전달할 수 있는 독자적인 플랫폼 기술을 개발하는 국내의 유일한 회사로, 향후 동물 시험을 통해서 세계적으로도 기술력을 입증받을 수 있는 계기가 열릴 것으로 기대하고 있다.




[뉴스핌 Newspim] 김양섭 기자 (ssup825@naver.com)