[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 지트리비앤티는 산재적 내재성 뇌교증 치료제 후보물질 'OKN-007'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환 의약품(RPD)으로 지정됐다고 28일 밝혔다. 회사는 미국 자회사 오블라토를 통해 산재적 내재성 뇌교증에 대해 'OKN-007'의 임상 2상을 준비하고 있다.

산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀 소아암이다. 보통 5~10세 사이의 어린이에게서 발병하는데 초기 증상으로 균형감각 이상과 두통이 나타난다. 병세가 진행되면 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지며, 시력을 잃기도 한다. 환자의 90%가 진단 후 24개월 내 사망하고 5년 이상 생존율은 1%에 불과할 정도로 심각한 질병이지만 아직까지 적절한 치료법이 없는 상황이다.

RPD는 FDA가 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질 개발을 장려하기 위해 제정한 제도다. RPD로 지정된 후보물질이 시판허가를 받으면, 해당 기업은 다른 의약품을 6개월 내 허가받을 수 있는 신약우선심사권(PRV)을 받는다. 제약사는 후속 제품의 허가절차에 사용하거나 다른 제약사에 판매할 수 있다.

지트리비앤티 관계자는 "현재 개발 중인 다른 신약제품의 신약허가(NDA) 심사를 받을 때 PRV를 전략적으로 활용할 방법을 검토할 예정"이라며 "필요한 경우 재무구조 개선을 위해 매각할 수도 있다"고 말했다.

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