[서울=뉴스핌] 방보경 기자 = 먹는 마이크로바이옴 치료제가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 최초로 통과했다. 치료제 특성상 작용 기전이 불명확하지만, FDA가 이를 의약품으로 공인함으로써 마이크로바이옴 임상시험이 보다 활발해질 거라는 예측이 나온다. 국내사들도 항암제 등에서 임상 2상을 진행하는 등 걸음을 재촉하고 있다. 

27일 미국 식품의약국(FDA)는 경구용 마이크로바이옴 치료제인 '보우스트(SER-109)'를 허가했다고 밝혔다. 피터 마크스 FDA 생물학평가 및 연구센터 소장은 "이번 승인은 '클로스리디움 디피실' 감염을 예방하는 데 도움을 줄 수 있는 방법'이라며 "구강식으로 복용할 수 있는 마이크로바이옴 제품은 환자들의 삶을 돕는 데 중요한 진전"이라고 말했다. 

[화면캡쳐=FDA 홈페이지]

미국 제약사 세레스 테라퓨틱스가 개발한 '보우스트'는 18세 이상의 환자들에게 CDI 재발을 막는 효과가 있다. CDI는 치료 중 항생제를 투여할 시 '클로스트리디움 디피실'이라는 박테리아가 증식하면서 염증 작용을 일으키는 감염증이다. '클로스트리디움 디피실'은 독소를 방출해 설사와 복통, 발열을 일으키고, 그 정도가 심할 경우에는 장기부전 및 사망까지 이어지기도 한다. 미국에서는 해당 병 때문에 연간 1만5000명에서 3만 명이 사망한다. 

◆"약은 아닌데" 회의론 속 FDA 허가…패러다임 바꿀 듯

이번 FDA의 발표는 먹는 마이크로바이옴 치료제가 최초로 허가됐다는 의의가 있다. 그간 마이크로바이옴은 약이 될 수 없다는 논란이 있었다. 약이 되기 위해서는 작용 기전(MoA)이 중요한데, 마이크로바이옴 치료제의 경우 단일 균주가 하는 역할이 많다 보니 이를 정확하게 밝혀내지 못하고 있기 때문이다. 

지난해 페링의 '리바이오타'가 마이크로바이옴 치료제로서는 최초로 승인됐지만, 항문을 통해서 미생물을 직장으로 직접 투여하는 FMF 방식이었다. FMF 방식은 이전에도 치료로서 이용돼 왔기 때문에 기존의 방식과 어떤 점이 다른지 모르겠다는 회의론이 많았다. 이번에 개발되는 경구 투약제도 약으로 인정받기 어렵다는 분위기 속에서 FDA가 이를 의약품으로 공인한 것이다. 

이번 허가는 장에서의 효능을 보다 명확히 했다는 의의가 있다. 마이크로바이옴은 장내 미생물과 그 유전자를 의미한다. 그 미생물들이 장에서 활동하면서 뇌 등 인체 전반에 영향을 미치는 만큼 장에서의 효과가 불분명할 경우 치료제 영역이 확대되더라도 신뢰성이 떨어진다. 

또한 마이크로바이옴 치료제에 대한 기존의 패러다임을 바꾸는 지표로 작용할 수도 있다. 현재 마이크로바이옴 치료제는 작용기전이 불명확하고 위탁개발생산(CDMO) 업체가 부족해 생산 이슈도 있는 등 한계가 있다. 하지만 FDA는 그 모든 문제를 감안하고서라도 마이크로바이옴 분야를 공적으로 인정한 셈이다. 이로써 국내에서도 시도하는 항암과 뇌질환 등의 마이크로바이옴 임상이 더 활발해질 전망이다. 

◆국내서도 마이크로바이옴 개발중…임상 2상이 대부분

국내의 마이크로바이옴 파이프라인을 개발하는 회사에는 지놈앤컴퍼니, CJ바이오사이언스, 고바이오랩, 에이치이엠파마, 이뮤노바이옴 등이 있다. 

지놈앤컴퍼니는 'GEN-001'을 면역항암제로 개발 중이다. 담도암을 타깃으로 한 머크(MSD)의 '키트루다'와의 병용 임상 2상을, 위암 치료제로는 '바벤시오'와의 병용 임상 2상을 진행하고 있다. 지놈앤컴퍼니가 올해 상반기 안에 데이터를 발표할 경우 항암 효과를 세계 최초로 입증하게 된다. 

CJ바이오사이언스는 항암제 'CJRB-101'의 임상 1·2상을 지난 1월 FDA로부터 임상시험계획을 승인받았다. 최근에는 4D파마의 파이프라인 9종을 전부 인수했다. 기존 천랩을 인수했을 당시 항암제 라인만 갖췄다면, 인수 후에는 현재 임상 2상을 진행하고 있는 면역항암제는 물론이고 중추신경계(CNS), 호흡기질환, 자가면역질환, 장질환에 적응증을 갖고 있는 파이프라인을 두루 가져왔다. 

고바이오랩은 건선 치료제로 개발 중인 'KBLP-001'이 임상 2상을 진행하고 있다. 또한 궤양성대장염 치료제 'KBLP-007'은 2상 임상시험계획(IND)을 승인받아 환자 모집에 나섰다.

에이치이엠파마는 호주에서 저위전방절제증후군 치료제 후보물질 'HEM1036' 임상 2상을 승인받았으며, 우울증 신약후보 물질 'HEM20-01'에 대한 임상 2a상에 대해서 FDA에 IND를 제출했다.

이뮤노바이옴은 염증성 장질환(IBD) 및 난치성 자가면역질환 신약후보물질 'IMB002'의 임상 1상을 진행중이다. 

◆"항암제 마이크로바이옴은 없어" vs "기술력 충분, 문제는 자금난"

다만 투자 효과에 대해서는 갑론을박이 오간다. 한 업계 관계자는 "의약품 시장에서 제일 큰 건 항암제기 때문에, 항암제 쪽에서 특정 모달리티가 성공해야 빛을 볼 수 있다. 그런데 마이크로바이옴 항암제를 개발하는 기업들은 상당수가 임상에서의 실패를 경험한 상황"이라고 말했다. 

실제로 이벨로 바이오사이언스는 암 환자를 대상으로 한 PD-1 항체 병용투여 임상에서 부진한 성적을 낸 바 있다. 면역항암제를 개발하던 4D파마는 지난해 6월 나스닥에서 상장폐지돼 CJ바이오사이언스에 인수됐다. 

또다른 업계 관계자는 "기술력이 입증되지 않았다기보다는 4D파마는 자금난 때문에 주저앉았다고 봐야 한다. 최근 인플레이션 등의 영향으로 장 상황이 좋지 않아지면서 미국 투자자들이 투자를 거둔 것"이라고 반박했다. 

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