월가, '유전자 치료'에 눈독.. "투자처는 이곳"

기사입력 : 2017년09월27일 15:03

최종수정 : 2017년09월27일 15:04

결함 유전자→정상 유전자로 대체
한 번의 치료 통해 질병 근원 해결
아벡시스·리젠엑스바이오·스파크 테라퓨틱스 등 주목

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[뉴스핌= 이홍규 기자] '유전자 치료'가 생명 공학 분야에서 새로운 희망으로 떠오르고 있다. 단 한 번의 치료로 혈우병과 실명을 유발하는 황반변성 등 여러 희귀성 유전 질환들을 치료할 수 있기 때문(이론상)이다. 유전자 치료는 중성화된 바이러스를 이용, 건강한 유전자를 체내로 전달하는 치료법을 말한다.

미국 금융전문 주간지 배런스(Barron's)의 최신호(25일 자)에 따르면 지난 4월 보스턴에서 열린 한 컨퍼런스에 참석한 신경학자들 사이에서 박수 갈채가 쏟아졌다. 아벡시스(AveXis)가 중증 척수근위축증(SMA)을 앓고 있는 영유아들을 상대로한 유전자 치료 소규모 임상 실험에서 놀랄만한 결과를 발표했기 때문이다. 유전 질환인 SMA는 팔과 다리 등의 근육이 서서히 손상돼 움직임이 힘들어지는 희귀 불치병이다.

결과에 따르면 유전자 치료제를 투여 받은 9명의 아이들 모두, 최소 20개월간 생존한 것으로 나타났다. 대개 이 기간이라면 치료제 없이 생존할 확률이 8%에 그친다. 심지어 치료를 받은 아이들은 도움을 받지 않고도 앉을 수 있었는데, 이는 SMA 환자에서 찾아볼 수 없었던 일이다.

유전자 치료 <자료=아벡시스, 배런스 재인용>

◆ 결함 유전자→정상 유전자로 대체

유전자 치료는 결함 유전자를 정상 유전자로 대체하는 데 목적이있다. 유전자 치료는 건강한 유전자를 중성화된 바이러스로 포장(패키징)하는 작업을 거치는데, 이 바이러스는 투여되면 벡터(질병의 매개체)처럼 행동해 혈류나 질병이 있는 부문으로 이동한다. 중성화된 바이러스는 표적 세포에 도달한 뒤, 새 유전자를 세포 핵으로 전달해 필요 단백질을 생산하도록 돕는다. 단일 유전자의 돌연변이가 필수 단백질 생산을 막아 생기는 SMA과 같은 유전 질환이 대표적 치료 대상이다.

유전자 치료는 신경학자뿐 아니라 월가에서도 관심이 높다. 투자은행 차든에 따르면 유전자 치료 기업들의 시가총액은 올해 70% 이상 불어나 870억달러에 달했다. 아벡시스 만아니라, 스파크 테라퓨틱스(세라퓨틱스)(Spark Therapeutics)와 리젠엑스바이오(Regenxbio), 아우덴테스 테라퓨틱스(Audentes Therapeutics), 보이저 테라퓨틱스 등이 혈우병이나 크리글러-나자르증후군과 같은 희귀성 유전 질병을 치료하는 유전자 치료 관련 기업들이다.

클리어브릿지인베스트먼츠의 마샬 고든 헬스케어 선임 조사 분석가는 "투자의 관점에서 향후 5~10년간 엄청난 약속이 (유전자 치료 분야에) 있다"면서 "우리는 임상 성공의 긴 행렬이 펼쳐질 수 있는 시작점 근처에 있다"고 말했다. 에버코어 ISI의 조시 스키머 분석가는 "유전적 특이 질병에서 충족되지 못한 의학적 수요들이 많이 있다"면서 "이 질병들은 유전자 치료로 치료할 수 있다"고 기대했다.

유전자 치료 기업 <자료=배런스>

◆ 한 번 치료로 질병 근원 해결

유전자 치료는 기존 희귀성 유전 질병 치료나 개발 중인 치료법보다 우위에 있다는 평가를 받는다. 예를 들면 작년 식품의약청(FDA)이 승인한 바이오젠의 SMA 치료제 스피나르자(Spinraza)는 환자 척추에 삽입해야 하지만, 아벡시스의 치료제는 1시간, 한 번의 정맥 주입으로 이뤄진다.

또 현재 개발 중인 유전자 편집 기술(Crispr) 역시 관심 대상으로 부상하고 있만, 유전자 편집 기술 회사들이 아직까지 인간을 상대로 치료법을 시험하지 않았다는 점에서 아직 유전자 치료보다 열위에 놓였다는 평가를 받는다.

또 유전자를 편집해 새 DNA를 직접 환자의 유전자에 삽입하는 편집 기술보다 표적 이탈 가능성이 낮다. 표적 세포를 이탈해 유전자를 삽입할 경우 암이 발생할 가능성이 있다. 바클레이스의 제나 왕 분석가는 "유전자 편집 기술은 최근 몇 년간 상당한 진보를 이뤘지만, 아직 초창기 상태에 머물러 있다"고 평가했다.

유전자 치료의 규제 승인을 담당하는 FDA 내 생물의약품평가연구센터(CBER)가 약물평가연구센터(CDER)보다 프로토콜과 치료법 시험을 승인하는 데 있어 관대하다는 점도 장점으로 거론된다.

예를 들어 아벡시스는 약 20명의 환자를 연구하는 3단계(Phase 3) SMA 시험(최종 치료 시험)에 대한 승인을 얻었는데, 이 시험은 '치료 받지 않은(untreated)' 대조 집단(control group) 없이 이뤄진다. 회사는 FDA와 회사의 유전자 치료에 대한 '가속승인' 가능성에 대해 협의하고 있다. '가속승인'을 취득하면 회사는 내년 치료제를 시장에 내놓을 수 있다.

더 이르면 내년 1월 스파크 테라퓨틱스가 FDA로부터 유전적 망막 질환 유전자 치료제에 대한 승인 받을 것으로 예상된다. 유전자 치료 기술에 대한 첫 번째 규제 승인이 이뤄지는 셈이다.

◆ 리젠엑스, 유전자 치료 뮤추얼 펀드처럼 활용

월가의 전문가들은 유전자 치료 관련주 중에 리젠엑스바이오를 우선 주목했다. 이 회사는 중성화 바이러스 전달 메커니즘을 개발할 뿐 아니라 황반변성 등에 대한 내부 개발 치료제도 갖고 있다. 사업 범위가 넓은 만큼 회사 주식을 유전자 치료 분야의 '뮤추얼 펀드'처럼 활용할 수 있다는 얘기다. 회사는 10개 파트너에 '바이러스 벡터'를 라이센스하고 있다. 유전자 치료가 상업화하면 회사는 약 10%의 로열티를 얻을 수 있다.

차든의 아무사 분석가는 "떠오르는 벡터(매개체) 기반 유전자 치료 분야에서 광범위하게 즐길 수 있는 가장 최선의 방법"은 리젠엑스바이오에 투자하는 것이라며 회사 목표가를 75달러로 제시했다. 29달러 수준에서 거래되는 현재가에서 약 2.6배의 상승 여력을 본 셈이다.

물론 유전자 치료 주식에 투자하는 것은 상당한 위험이 따른다. 현재까지 관련 회사들 중 매출을 올린 회사들이 전무한 데다, 업계 특성상 치료제가 상용화할 때까지 현금만 소진할 가능성이 크기 때문이다. 이런 상황에서 규제 승인을 받지 못해 치료제가 시장에 나오지 못할 경우, 기대감에 부풀렀던 주가는 고꾸라질 공산이 크다.

벡터(매개체)에 대해 환자가 과도한 면역 반응을 보일 가능성도 있다. 지난 1999년 한 18세 환자가 유전병 치료를 위해 유전자 치료 임상 시험에 자원했다가 과도한 면역 반응으로 사망한 전례가 있다.

그러나 전문가들은 벡터를 활용한 대체 유전자 치료법이 지난 20년 간 개선 과정을 거친 만큼 치료제가 승인을 얻어 시장에 나오면 상용화가 급격히 확산할 것으로 기대했다. 유전자 치료제만큼 경쟁력 있는 희귀성 유전 질병 치료법은 없다는 판단에서다. 쇼텐펠트그룹의 릭 쇼텐펠트 매니저는 "유전자 치료는 신약 개발의 패러다임 전환을 이끌 것"이라고 말했다.

[뉴스핌 Newspim] 이홍규 기자 (bernard0202@newspim.com)

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'서부지법 난동' 첫 선고 2명 모두 실형 [서울=뉴스핌] 조승진 기자 = 윤석열 전 대통령의 구속영장 발부 전후인 지난 1월 18∼19일, 서부지법에서 발생한 난동 사건으로 구속기소된 95명 중 2명이 1심에서 실형을 선고받았다. 서울서부지법 형사6단독(재판장 김진성)은 14일 오전 특수건조물침입 등의 혐의로 기소된 김 모 씨와 소모 씨에 대한 선고 공판에서 김 모 씨에게 징역 1년 6개월, 소모 씨에게 징역 1년을 선고했다. 이날 선고는 서부지법 난동 사태 발생 4개월여 만에 나온 첫 선고다. 앞서 검찰은 김씨에게 징역 3년, 소씨에게 징역 2년을 구형했다. 지난 1월19일 오전 서울 마포구 서울서부지방법원 청사 유리창과 벽면이 파손되어 있다. 이날 윤석열 대통령 구속영장이 발부되자 윤 대통령 지지자들이 서울서부지법에 난입해 유리창을 깨고 집기를 훼손하는 등 난동을 부려 경찰이 강제진압에 나섰다. [사진=뉴스핌 DB] 선고는 김 씨부터 진행됐다. 재판부는 "이 사건은 특수건조물 침입, 공용 물건 손상, 특수 공무집행 방해"라며 "피고인이 증거에 관해서 자백하고 있고 보관 증거가 있어서 유죄로 인정된다"고 했다. 이어 "이 사건은 다중위력을 보인 범행이고, 범행 대상은 법원"이라며 "피고인을 포함해서 많은 사람들이 하나의 사건에 연관되었고, 당시 발생한 전체 범행의 결과는 참혹하다"고 설명했다. 그러면서 "대한민국 사법부의 영장 발부 여부를 정치적 음모로 해석 규정하고, 그에 대한 즉각적인 응징, 보복을 이뤄야 한다는 집념과 집착이 이뤄낸 범행"이라고 했다. 재판부는 "다만 이 사건은 공동 범행이 아니라 단독 범행이기 때문에 피고인의 행위에 대해서만 평가한다"면서도 "다중의 위력을 보였다는 부분은 범죄사실에 포함되므로 고려한다"고 말했다. 이어 "피고인은 벽돌 등을 던져, 법원 건물 외벽 타일을 깨뜨렸고, 법원 경내로 들어가 침입했다"며 "법원 내부 진입을 막고 있던 경찰관들을 몸으로 밀어 폭행했다"고 했다. 다만 "피고인이 진지한 반성 태도를 보이고, 우발적으로 범행에 이르게 된 점, 초범인 점, 그밖에 양형 제반 사항을 고려해 징역 1년 6개월에 처한다"고 밝혔다. 이어진 소 씨의 선고에서 재판부는 "피고인이 자백하고 있고 보관 증거 있어 유죄"라고 했다. 그러면서 "피고인은 법원 경내로 들어간 다음 당직실 유리창을 통해 건물 1층 로비까지 들어가 침입했다"며 "화분 물받이로 창고 플라스틱 문을 긁히게 하고, 부서진 타일 조각을 던져 법원 건물 외벽 타일을 손괴했다"고 말했다. 다만 "피고인이 진지한 반성으로 보이고, 우발적 범행에 이르게 된 점, 초범인 점, 그밖에 양형 제반 사항을 고려해 징역 1년에 처한다"고 밝혔다. 이번 선고에 앞서 재판부는 "어제 딸에게 산책하며 '아빠가 어려운 사건을 선고한다'고 했더니 '이재명 사건이냐, 윤석열 사건이냐?'고 묻더라"며 "더 어려운 사건이 있겠구나 싶었지만, 결단과 선고 순간에는 어렵고 쉬운 사건이 없다고 생각한다"고 말했다. 이어 "이 판결문을 머릿속으로 썼다가 지웠다 수없이 반복했다. 오늘 선고를 할지 말지도 많이 고민했다"고 했다. 그러면서 "오늘 선고가 정답이라고 생각지 않는다. 다만 결정과 결단의 문제라고 생각한다"며 "이 선고가 피고인의 남은 인생을 좌우하지 않는다고 생각하고, 남은 생은 피고인 본인답게 살아달라"고 당부했다. 또 "이 사건과 같은 날 있던 전체 사건을 포함해 법원, 경찰 모두 피해자라고 생각한다"며 "그날 직접 피해를 본 법원, 경찰 구성원분들과 지금도 피해를 수습할 관계자분들 노고에 감사하다. 기자들을 포함해 지금도 피해를 수습하는 과정인 거 같다"고 덧붙였다. 이어 "마지막으로 대한민국 어려운 시기에 시민들께서 사법부뿐 아니라 경찰, 검찰, 법원 전체에 지속적으로 관심을 가져주시길 바란다"고 강조했다. chogiza@newspim.com 2025-05-14 11:05

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최정, 500홈런…한화 12연승 끝 [서울=뉴스핌] 장환수 스포츠전문기자= SSG가 7연승 중이던 NC에 짜릿한 역전승을 거두며 간판타자 최정의 KBO리그 첫 통산 500홈런을 자축했다. SSG는 13일 NC와 인천 홈경기에서 6-3으로 승리했다. 11일 KIA와 더블헤더부터 3연승을 달린 SSG는 NC를 제치고 4위 삼성과 승차 없는 5위에 올라섰다. [서울=뉴스핌] 장환수 스포츠전문기자= SSG 최정이 13일 NC와 인천 홈경기에서 6회말 500호 홈런을 날린 뒤 포즈를 취했다. [사진=SSG] 2025.05.13 zangpabo@newspim.com 최정은 0-2로 뒤진 6회말 2사 1루에서 NC 선발 라일리 톰슨의 6구째 시속 135㎞ 슬라이더를 잡아당겨 왼쪽 펜스를 넘기는 시즌 5호 110ｍ 동점 투런포를 쐈다. 500홈런이기에 앞서 삼진 10개를 잡으며 무실점으로 호투하던 톰슨에게 일격을 가한 귀중한 한 방이었다. SSG는 곧 이은 7회초 서재철에게 적시타를 허용해 2-3으로 뒤졌으나 8회말 대거 4점을 뽑으며 역전에 성공했다. 선두 박성한의 볼넷과 최정의 내야 안타로 만든 무사 1, 2루에서 한유섬의 2루타로 3-3 동점을 만들었다. 이어 라이언 맥브룸이 고의볼넷을 얻어 만든 무사 만루에서 최준우의 역전 2타점, 1사 후 정준재의 쐐기 1타점 적시타로 점수 차를 벌렸다. 류현진. [사진=한화] 한화는 두산과 대전 홈경기에서 연장 11회 접전 끝에 3-4로 졌다. 12연승이 중단된 한화는 이날 4연승한 LG에 공동 선두를 허용했다. 두산은 3-3으로 맞선 연장 11회초 강승호의 볼넷 후 대주자로 나간 전다민을 1루에 두고, '1할 타자' 임종성이 좌익선상에 떨어지는 2루타를 날려 귀중한 결승점을 뽑았다. 반면 한화 선발 류현진은 6이닝을 6탈삼진 6안타 1실점으로 막았지만 팀에 승리를 안기지 못했다. 한화는 1-1로 맞선 6회말 무사 만루에서 노시환이 투수 앞 병살타로 물러난 게 뼈아팠다. 연장 11회말에는 노시환의 안타 후 대주자로 나간 이상혁이 채은성의 삼진 때 2루 도루에 실패했다. 이날 두 팀은 한화가 8명, 두산이 6명의 필승조 투수를 모두 투입하는 총력전을 펼쳤다. [서울=뉴스핌] 장환수 스포츠전문기자= 삼성 르윈 디아즈가 13일 kt와 대구 홈경기에서 5회시즌 16호 투런홈런을 날린 뒤 다이아몬드를 돌고 있다. [사진=삼성] 2025.05.13 zangpabo@newspim.com 수석·투수·타격 코치를 교체한 삼성은 kt와 포항 홈경기에서 접전 끝에 5-3으로 승리, 최근 8연패에서 탈출했다. 삼성은 2회말 1사 만루에서 구자욱이 2타점 중전안타로 2-0을 만들었고, 5회말에는 홈런 선두 르윈 디아즈가 시즌 16호 우월 투런홈런을 날려 4-0으로 달아났다. 삼성 선발 이승현은 5이닝을 5안타 무실점으로 막아 시즌 5연패 뒤 첫 승을 신고했다. 반면 kt는 6연패에 빠졌다. 오스틴 딘. [사진 = LG] 잠실에선 LG가 키움을 9-6으로 따돌리고 4연승을 달렸다. 초반 6점 차 리드를 지키지 못하고 6-6으로 동점을 내준 LG는 7회말 오스틴 딘의 솔로 홈런으로 다시 리드를 잡았다. 오스틴은 1회에도 선제 솔로홈런을 날려 한 경기 2홈런을 기록했다. LG는 8회말에는 홍창기와 문성주의 연속 안타로 2점을 보태 승부를 갈랐다. 그러나 LG는 이날 시즌 첫 홈런을 신고하기도 한 붙박이 톱타자 홍창기가 9회초 수비 중 다리를 크게 다쳐 웃을 수 없는 하루가 됐다. 김도영. [사진 = KIA] 광주에선 KIA가 김도영의 결승 2루타를 앞세워 롯데를 4-1로 꺾었다. KIA는 5회말 한승택과 박찬호의 안타로 만든 2사 1,2루에서 김도영이 좌중간 2루타를 터뜨렸고, 최형우가 중전 적시타를 날려 3-0을 만들었다. 8회말에는 김도영의 좌전안타와 볼넷 2개로 만든 무사 만루에서 변우혁의 유격수 병살타 때 1점을 보태 승부를 갈랐다. KIA 선발 김도현은 5.1이닝을 4안타 1실점(비자책)으로 막아 2승(2패)를 올렸다. zangpabo@newspim.com 2025-05-13 22:59