[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 시험약과 위약(가짜약)을 섞어 투약해 임상 3상에 실패한 헬릭스미스가 오는 1월 15일 경 약물 혼용 원인을 공개할 예정이다. 회사는 약물 혼용와 관계없이 여전히 엔젠시스(VM202-DPN)의 안전성과 유효성에 자신하며 적응증 확대와 기술수출 등도 논의중인 상황이다.
김선영 헬릭스미스 대표는 12일 서울 강서구 마곡동 본사에서 주주간담회를 갖고 "오는 1월 15일 경 약물 혼용 원인을 공개할 것"이라고 말했다.
헬릭스미스는 전 세계 25개 임상시험기관의 피험자 477명이 참여한 당뇨병성 신경병증 치료제 엔젠시스의 글로벌 임상 3상 결과 이 중 위약을 투여해야 할 환자군 중 최소 36명에게서 엔젠시스가 검출됐다고 지난 9월 발표했다. 엔젠시스를 복용해야 할 환자군 중 혈액에서 약물이 검출되지 않은 환자는 32명가량이었다.
김 대표에 따르면 미국 품질관리팀이 분석한 결과를 분석한 결과 헬릭스미스의 임상시험 관리기준(GCP)‧의약품 제조 및 품질관리기준(GMP)서류에서는 문제가 없는 것으로 나타났다. 추가적으로 혈액 샘플, 잔여 DNA 등을 분석하기 위해 국가생명윤리정책연구원(IRB)에 자료로 제출했다. 사람 혈액 샘플이 자료로 포함되면 분석 전 IRB의 승인이 필요하다.
분석에 걸리는 시간은 길지 않다. 헬릭스미스는 연내 IRB의 승인을 받고 1월 15일 경에는 약물 혼용 원인을 발표할 수 있을 것으로 예상하고 있다.
헬릭스미스가 예상하고 있는 약물 혼용 원인은 시험약과 위약이 혼용되거나 샘플이 뒤바뀐 임상 기관 내 오류, 분자 오염, 혈액샘플 라벨링 문제 등 분석기관 내 오류, 혈액샘플 동결 보관 과정에서 품질 문제, 혈액 채취 등 과정에서 오염 등이다.
김 대표는 "벌어질만한 모든 가능성을 열거하고 이에 대해 토론, 논의해서 문제를 해결해가는 과정"이라며 "IRB의 승인을 받는 즉시 분석을 진행해 2주 내로 결과가 나올 것"이라고 말했다.
임상 3상과 별도로 진행한 엔젠시스의 추가 임상 3-1B상에 대해서는 자신감을 내보였다. 3-1B상은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 별도로 승인받고 의료기관 12곳에서 진행됐다. 3상에 참여한 환자 중 101명에 대해 엔젠시스의 첫 투여 후 12개월이 지난 시점에서 안전성과 유효성을 확인했다.
김 대표는 "3-1B상은 인구학적으로 보면 성별, 인종, 비만척도, 당뇨병 유형 등 환자 정보가 3상과 거의 동일한데 2상 데이터를 정확하게 재현한 것으로 약물 효과에 대해서는 통계적으로 확신하고 있다"라며 "약물의 유효성과 안전성을 확인할 수 있었고, 재생효과는 2상을 재현했다"라고 말했다.
헬릭스미스는 당뇨병성 신경병증 외에 엔젠시스의 적응증을 루게릭병(ALS), 샤르코-마리-투스병(CMT) 등으로 적응증을 확대할 예정이었으나 이 계획은 지연됐다. 현재 인력이 3-1상의 혼용 원인 분석과 3-1B상 결과 분석에 집중돼 있기 때문이다. 김 대표는 앞서 지난 9월 임상 3상 결과를 공개하면서 올해 12월 내 ALS의 미국 임상 2상을 진행하겠다고 밝혔던 바 있다.
김 대표는 "ALS는 올 12월 ALS 임상을 시작하려 했는데 상당히 많은 인력이 3-1B상에 투입되면서 연기됐다"라며 "내년 3~4월 첫 환자를 등록할 예정이다. 1월 중순 경 약물 혼용원인이 밝혀지고 3-1B상 리포트가 마무리되면 그 인력이 다시 ALS에 집중할 것"이라고 말했다.
엔젠시스의 기술수출(라이센싱 아웃)에 대해서는 가능성을 열어뒀다.
김 대표는 "글로벌 빅파마 중 한 곳이 상당한 관심을 보이고 있다"라며 "상대를 공개하기는 곤란하지만, 기술수출에 대해서는 치밀하게 노력하고 있다"고 말했다.
최근 리베이트 혐의로 재판을 진행을 받고 있는 전 한국노바티스 대표를 부사장으로 영입한 사실과 관련, 김 대표는 "350명이 넘는 조직을 이끈 사람이라 관리업무를 맡고 있다"라며 "1월 15일 집행유예라도 선고를 받으면 정리할 것"이라고 답했다.
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