[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 보름 전 임상시험 도중에 위약(가짜약)과 시험약이 뒤바뀌는 약물 혼용으로 당뇨병성 신경병증 유전자치료제 '엔젠시스'(VM202)의 첫번째 임상 3상 실패 결과를 공개했던 헬릭스미스가 "독립적으로 진행한 3-1B상이 성공적이라 시판허가 시점을 앞당길 수도 있다"고 8일 밝혔다.

헬릭스미스는 8일 서울 영등포구 NH투자증권에서 주주 및 투자자를 대상으로 3-1B상 결과를 공개했다. 이에 앞서 헬릭스미스는 지난 7일 임상 3-1B상 결과 안전성과 유효성을 입증하며 성공했다고 발표했다.

3-1B상은 올해 1월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 진행됐다. 회사는 지난 7일 초기 결과를 FDA에 보고했다.

김선영 헬릭스미스 대표는 이날 "이 데이터 결과는 공식적인 탑라인 발표"라며 "시장은 한 번 실패하면 짓밟는 경우가 있는데 주주 여러분들도 같이 싸워주셔야 한다"고 주주 달래기에 나섰다.

지난달 말 공개한 VM202의 미국 임상 3-1A상 데이터에서는 위약군 환자 36명의 혈액에서 VM202가 검출됐고, VM202를 투여받은 환자 32명은 약물 농도가 지나치게 낮은 것으로 나타났다. 당시 헬릭스미스는 약물 혼용으로 인한 임상 3상 실패를 발표했다.

김 대표는 "임상 3-1A상을 진행한 25개 병원 중에서 프로토콜을 잘 따르는 12개 병원의 환자 101명을 대상으로 실시한 것으로 정확한 결과"라고 설명했다.

임상 3-1B 결과 VM202와 위약군(가짜약) 간 이상반응(AE)이 발생한 피험자의 빈도는 VM202군이 21.5%, 위약군 25.0%인 것으로 나타났다. 약물과 관련된 중대이상 반응(SAE)도 관찰되지 않았다.

김 대표는 "안전성만 놓고 보면 플라시보(가짜약)보다도 더 안전하다는 식의 유추가 가능할 정도"라고 설명했다.

더불어 VM202가 재생의약으로서 잠재력이 있다고 강조했다.

김 대표는 "뉴런틴(가바펜틴)과 리리카(프리가발린)을 복용하지 않은 집단에서 통증감소효과가 탁월해 재생의약으로서 잠재력이 높을 것으로 생각된다"고 했다.

화이자의 리리카(성분명 프레가발린)와 뉴로틴(성분명 가바펜틴)은 간질약이지만, 당뇨 환자들의 통증 완화 목적으로 허가 외 처방(오프라벨)되고 있다.

임상 3-1B상에 참여한 101명 중 53명이 두 약물을 복용하지 않은 환자의 통증감소정도는 통증을 1부터 10까지 수치화했을 때 -3.67 정도였으며 효과는 투약 후 9개월까지 지속됐다. 약물 효과가 없어진 것으로 추정되는 시기에도 통증을 감소시켜 재생의약이 될 잠재력이 높다고 보는 것이다.

또한, 이번 임상 데이터를 바탕으로 시판 시기는 앞당길 예정도 있다고 밝혔다.

김 대표는 "현재 데이터를 바탕으로 시판 허가 시점을 오히려 6개월 정도 앞당길 예정도 있다"고 했다.

헬릭스미스는 150~200명을 대상으로 하는 임상 3상을 2~3개 진행할 계획이다. 이 결과를 바탕으로 올해 연말에는 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가를 위한 미팅을 신청할 계획이다. 2021년 하반기에는 신약허가신청(BLA)을 완료할 예정이다.

김 대표는 "미국 임상을 재구성해서 데이터의 질을 높일 것"이라며 "시장에 보다 빨리 진입할 수 있는 방안을 마련하겠다"고 했다.

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