전체기사 최신뉴스 GAM
KYD 라이브
KYD 디데이
산업 제약·바이오

속보

더보기

'임상 실패 & 성공' 롤러코스터 탄 헬릭스미스, 남은 일정은

기사입력 : 2019년10월08일 17:09

최종수정 : 2019년10월08일 17:09

※ 본문 글자 크기 조정

  • 더 작게
  • 작게
  • 보통
  • 크게
  • 더 크게

※ 번역할 언어 선택

위약군과 시험약 투여군 뒤섞여 '임상 3-1상 실패'
독립적 진행한 3-1B상에선 안전성과 유효성 입증

[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 헬릭스미스가 당뇨병성 신경병증 유전자치료제 '엔젠시스'(VM202)의 미국 임상 3상으로 울고 웃었다. 임상 시험에서 약물이 뒤섞이면서 3-1상에 실패했지만, 독립적으로 진행한 3-1B상에서 안전성·유효성을 입증한 것이다. 

임상 3-1B상 결과에 따라 회사는 판매허가 신청을 앞당길 수 있을 것으로 기대하고 있다.

[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 김선영 헬릭스미스 대표가 지난달 26일 서울 중구 프레스센터에서 기자간담회를 열고 임상 3상 결과와 향후 계획을 설명하고 있다. 2019.09.26 allzero@newspim.com

◆ 사상 초유의 '약물 혼용'… "어이없는 사태 발생했지만, 미완의 성공"

VM202는 다리나 팔의 근육에 주사하는 당뇨병성 신경병증의 유전자 치료제다. 당뇨병성 신경병증은 당뇨병 환자가 오랜 기간 고혈당에 노출됐을 때 발생하는 신경병증으로, 양쪽 발 혹은 양쪽 손이 저리거나 시리고 따가운 느낌이 나타나는 질환이다. 

VM202는 당뇨병증 신경병증에 혈관을 새로 만들거나 손상된 신경을 재생하고, 통증과 근육 위축 증상을 개선하는 기전으로 이를 치료하는 신약후보 물질이다.

지난 달 23일 헬릭스미스는 미국 내 25개 병원, 477명을 대상으로 실시한 임상 3-1상 실패 사실을 알렸다. 위약(가짜약)과 시험약이 뒤섞이는 약물 혼용이 발생하면서 VM202의 효능을 확인하지 못했기 때문이다.

헬릭스미스에 따르면 위약군 환자 36명의 혈액에서 VM202가 검출됐고, VM202를 투여받은 환자 32명은 약물 농도가 지나치게 낮은 것으로 나타났다.

임상 3-1상이 실패했음에도 회사는 '미완의 완성'이라고 표현했다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “혼용이라는 어이없는 사태가 벌어질 것이라고는 생각도 못했다”며 “약물 혼용만 없었다면 임상 3상은 큰 성공”이라고 자평했다.

VM202이 안전성을 입증했다는 이유에서다. 임상 3-1상 대상자 전원에 걸쳐 VM202는 이상반응 빈도가 매우 낮았고, 약물과 관련한 중대한 이상반응(SAE)이 나타나지 않았다.

혼용 환자를 제외하면 임상 3-1상에서 통계적으로 유의미한 결과가 도출됐다고 주장하기도 했다.

헬릭스미스에 따르면, 3-1상에서 혼용이 의심되는 환자를 제외한 438명 중에 14명은 6개월 후 완치됐다. 회사는 다른 진통제보다 완치 비율 환자가 높다는 데 의미를 뒀다.

문제가 됐던 약물 혼용은 회사의 잘못이 아니라, 임상이 진행된 25개 병원에서 발생했을 가능성을 시사했다.

김선영 대표는 "임상이 이뤄지는 사이트에서 약물이 바뀌었을 가능성이 있다"며 "의사나 간호사가 약을 주사한 후 수치를 기록하는데 주사하거나 기록하는 과정에서 착오가 빚어질 수 있다"고 했다.

◆ 2주 만에 임상 3-1B상 성공 발표… "감동적인 데이터"

이후 보름만인 8일 헬릭스미스는 VM202이 임상 3-1B상에서 약물의 안전성과 유효성을 입증했다고 발표했다.

3-1B상은 미국 식품의약국(FDA)에서 별도로 임상시험 계획서 승인 과정을 거쳐 독립적으로 진행됐다. 해당 임상에서는 임상 3-1상에 참여한 25개 병원 중 12개 병원의 당뇨병증 신경병성 환자 101명이 참여했다.

임상 결과 위약을 복용한 환자와 VM202을 복용한 환자 간 이상반응(AE)이 발생한 빈도와 정도에 차이가 없었다. 약물과 관련한 중대이상 반응(SAE)도 나타나지 않았다.

전체 환자의 통증 감소효과를 6, 9, 12개월로 나눠 확인한 결과 VM202 투여군은 위약군 대비 통증감소 효과가 큰 것으로 확인됐다.

기존에 통증약으로 처방됐던 뉴론틴(성분명 가바펜틴)과 리리카(성분명 프라가발린)를 복용하지 않고 VM202를 투여한 환자군 53명에서는 통증 감소 효과가 더 컸다.

김선영 대표는 "이번 임상 3-1B상에서 과학자로서 감동적인 데이터가 나왔다"며 "재생의약으로서 잠재력도 높다"고 했다.

◆ 앞으로 남은 과정은… '2021년 내 신약허가신청 완료' 목표

김 대표는 "현재 데이터를 바탕으로 시판 허가 시점을 오히려 6개월 정도 앞당길 예정도 있다"고 했다.

헬릭스미스는 3-1B상에 이어 VM202의 임상 3-2상을 진행할 계획이다.

환자 150~200명을 대상으로 2~3개 임상시험 결과를 바탕으로 올해 연말 FDA와 신약허가를 위한 미팅을 하겠다는 것이 목표다. 2021년 하반기까지 신약허가신청(BLA)을 완료할 예정이다.

임상 시험의 1차 지표를 270일에서 180일로 줄여 VM202의 통증감소 효과를 명백하게 확인할 계획이다. 또, 뉴론틴과 리리카를 복용하는 환자를 제외해 통증감소 효과를 극대화하는 방안을 고려하고 있다.

당뇨병성 신경병증 외에는 루게릭병(ALS), 샤르코-마리-투스병(CMT)을 적응증으로 임상을 진행할 예정이다. ALS는 2021년 내, CMT는 2022년 초에 판매허가승인(BLA)을 완료할 예정이다.

 

allzero@newspim.com

[뉴스핌 베스트 기사]

사진
내란특검, 한덕수에 징역 15년 구형 [서울=뉴스핌] 백승은 기자 = "그날 밤, 대통령이 비상계엄을 하겠다는 순간 (중략) 기억도 맥락도 없고 분명하지 않습니다. (중략) 다만 비록 비상계엄을 막지 못했지만, 비상계엄을 찬성하거나 도우려 한 일은 결단코 없었습니다. 그것이 오늘 역사적인 법정에서 제가 드릴 가장 정직한 말입니다." 내란우두머리·내란 방조 혐의를 받는 한덕수 전 국무총리가 26일 서울중앙지법 형사합의33부(재판장 이진관) 심리로 열린 결심 공판에서 이같이 최후 변론했다. 1심 선고는 오는 1월 21일 오후 2시에 나온다. 내란 특별검사(특검)는 한 전 총리에게 징역 15년의 중형을 구형했다. 한 전 총리의 혐의는 내란중요임무종사·내란우두머리방조·허위공문서작성및허위작성공문서행사·대통령기록물관리에관한법률위반·위증이다. [서울=뉴스핌] 류기찬 기자 = 한덕수 전 국무총리가 26일 오후 서울 서초구 서울중앙지법에서 열린 내란 방조 및 내란 중요임무 종사 혐의 관련 결심공판을 마친 뒤 법원을 나서고 있다. 2025.11.26 ryuchan0925@newspim.com 이 재판은 내란우두머리방조로 기소됐지만, 지난 3차 공판에서 재판부가 특검에 내란중요임무종사 혐의를 '선택적 병합' 형태로 공소장 변경하라고 요청해 공소 사실이 추가됐다. 선택적 병합은 필수적 병합의 반대 개념으로, 두 개 혐의를 공소장에 추가하면 재판부가 한 가지를 선택해 판단할 수 있는 형태다. 특검 측은 한 전 총리가 내란 범행에 가담하기 위해 절차적 정당성을 확보하려는 목적으로 국무위원 정족수를 채우려고 시도하거나 허위 공문서를 작성했다고 본다. 또 진술을 수차례 번복해 비협조적인 태도로 일관하고 있고 개선의 여지가 없는 점도 양형으로 고려돼야 한다고 봤다. 위증과 관련해선 명백하게 밝혀진 바가 있고, 한 전 총리도 일부 혐의를 인정했다. 한 전 총리는 윤석열 전 대통령의 탄핵 심판에서 '계엄 선포문을 받은 적이 없다', '이상민 전 행정안전부 장관과 대화한 기억이 없다'라고 했지만, 이후 공개된 12·3 대통령실 대접견실 폐쇄회로(CC)TV에는 한 전 총리는 선포문을 받고 이 전 장관과 약 16분간 대화를 나누는 모습이 포착됐다. 이 CCTV에는 윤 전 대통령이 국무위원에게 비상계엄 사실을 알리자 한 전 총리가 고개를 끄덕이기도 했다. 또 한 전 총리는 당일 '국무위원에게 직접 전화하지 않았다'고 했지만, 송미령 농림축산식품부 장관에게 '빨리 오라'고 통화를 한 사실도 뒤늦게 드러났다. 이날 특검 측은 한 전 총리에 징역 15년을 구형하며, 12·3 비상계엄은 '민주주의에 대한 테러'라고 강하게 비판했다. 특검 측은 과거 내란 범죄가 권위주의에서 민주주의로 가는 기회를 박탈한 것이었다면, 12·3 비상계엄은 수십 년간 한국이 쌓은 민주화의 결실을 한 순간에 무너뜨려 더 막대하게 국격을 손상하고 국민에게 상실감을 줬다고 했다. 아울러 한 전 총리는 국가의 2인자로서 내란 사태를 막을 수 있는 사실상 유일한 사람이었음에도 내란 범행에 가담해 막대한 피해를 줬다고 지적했다. 특검 측은 "그간 대한민국 사법시스템 죄에 상응하는 책임 엄히 물었다. 강화된 양화기준 발전된 시대적 경제적 사회적 변화 고려할 필요가 있고, 나아가 피고인을 엄히 처벌해 다시는 대한민국에서 불행 역사 되풀이되지 않도록 해야 한다"라고 강조했다. 반면 한 전 총리 측은 비상계엄의 절차적 정당성을 위해 국무위원을 모은 게 아니라 대통령을 저지하기 위해 모은 것이라고 주장했다. 위증 역시 큰 충격을 받아 기억이 선명하지 않은 것뿐이라고 밝혔다. 한 전 총리는 최후진술에서 직접 준비한 종이 한 장을 들고 '존경하는 재판장님'이라며 말 문을 열었다. 그는 "작년 12월, 비상계엄 선포로 국민이 겪은 고통과 혼란을 가슴 깊이 죄송스럽게 생각한다"라고 했다. 이어 "1970년 경제 관료로 입문해 한평생 공직을 걸어 왔다. 경제 정책 최일선에서 일했다. 대한민국은 제게 많은 기회를 줬고, 전력을 다하는 게 그에 보답하는 길이라고 생각하며 살았다. 그 길의 끝에 비상계엄 선포 사태를 만나리라고는 꿈에도 예상치 못했다"라고 밝혔다. 한 전 총리는 "여기 계신 어떤 분보다 제가 스스로를 더 혹독하게 추궁했다. 그날 밤 혼란한 기억을 복기할수록 제가 부족한 사람이었다는 절망만 사무친다"라며 "저는 그 괴로움을 죽는 날까지 지고 가야 하는 사람"이라고 힘주어 말했다. 이날 한 총리는 재판을 마치고 '국민들 앞에서 한마디 하실 말씀 없냐', '헌법재판소 재판관을 임명하지 않은 것에 대해 후회하지 않느냐' 등 취재진의 질문에는 어떤 대답도 하지 않고 법정을 빠져나갔다. 100wins@newspim.com 2025-11-26 18:58
사진
"'자사주 1년내 소각 의무화' 연내 마무리" [서울=뉴스핌] 배정원 기자 = 더불어민주당은 자사주를 취득일로부터 1년 내 소각하도록 하는 내용의 3차 상법 개정안을 연내 마무리하겠다고 25일 밝혔다. 한정애 민주당 정책위의장은 이날 오전 국회에서 열린 원내대책회의에서 "더 건강한 자본 시장을 위해 3차 상법 개정안이 조속히 논의되고 시행될 수 있도록 최선을 다하겠다"며 이같이 밝혔다.   한정애 더불어민주당 정책위의장. [사진=뉴스핌DB] 한 정책위의장은 "주주 충실 의무 명문화, 집중투표제 의무화에 이은 자사주 소각 의무를 담은 3차 상법 개정안을 연내에 마무리하도록 하겠다"고 말했다. 그는 "그간 자사주가 특정 주주의 이익을 위해서 이용되는 나쁜 사례가 많았다"며 "상법 개정을 통해 자사주의 성격을 명확히 규정하고 자사주 마법을 우리 자본시장에서 퇴출하도록 하겠다"고 말했다. 3차 상법 개정안은 회사가 자기 주식을 취득하는 경우 취득일로부터 1년 내 소각하는 것을 원칙으로 하되, 임직원 보상 목적 등 일정 요건에 해당할 때는 '자기주식 보유·처분 계획'을 작성해 주주총회 승인을 통해 보유 또는 처분할 수 있도록 한다. 기존 자사주에 대해선 신규 취득 자사주와 동일한 의무를 부여하되 법 시행 후 6개월의 추가 유예 기간을 두기로 했다. 전날 민주당 코스피 5000 특위 위원장인 오기형 의원은 이 같은 내용을 골자로 하는 상법 개정안을 대표 발의했다. 한 정책위의장도 공동 발의자에 이름을 올렸다. jeongwon1026@newspim.com 2025-11-25 10:12
기사 번역
결과물 출력을 준비하고 있어요.
종목 추적기

S&P 500 기업 중 기사 내용이 영향을 줄 종목 추적

결과물 출력을 준비하고 있어요.

긍정 영향 종목

  • Lockheed Martin Corp. Industrials
    우크라이나 안보 지원 강화 기대감으로 방산 수요 증가 직접적. 미·러 긴장 완화 불확실성 속에서도 방위산업 매출 안정성 강화 예상됨.

부정 영향 종목

  • Caterpillar Inc. Industrials
    우크라이나 전쟁 장기화 시 건설 및 중장비 수요 불확실성 직접적. 글로벌 인프라 투자 지연으로 매출 성장 둔화 가능성 있음.
이 내용에 포함된 데이터와 의견은 뉴스핌 AI가 분석한 결과입니다. 정보 제공 목적으로만 작성되었으며, 특정 종목 매매를 권유하지 않습니다. 투자 판단 및 결과에 대한 책임은 투자자 본인에게 있습니다. 주식 투자는 원금 손실 가능성이 있으므로, 투자 전 충분한 조사와 전문가 상담을 권장합니다.
안다쇼핑
Top으로 이동