1차 지표 산소소비량에선 유의미한 결과 얻지 못해
운동능력 측정 긍정 영향 나온 2차 지표 중요성 확인
[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 메지온이 단심실증 치료제 '유데나필'의 임상 3상 결과 1차 지표를 입증하지 못했다고 밝혔다. 다만, 2차 지표가 입증됐다는 점에서 신약허가 신청은 긍정적으로 예측하고 있다.
메지온은 17일(현지시간) 미국 필라델피아에서 개최된 미국심장협회 연례학술대회(AHA 2019)에서 단심실증 치료제 '유데나필'의 글로벌 임상 3상 톱 라인 데이터를 공개했다.
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| [로고=메지온] |
단심실증은 선천적으로 심장을 이루는 좌심실과 우심실 중 심실이 한 개만 있는 희귀질환이다. 유데나필은 단심실증으로 우심방-폐동맥 우회수술(폰탄수술)을 받은 청소년 환자의 심장과 운동기능을 개선하는 단심실증 치료 후보물질이다.
메지온은 유데나필의 글로벌 임상 3상에서 단심실증 환자의 산소소비량을 최대화해 운동능력을 향상시킨다는 가설을 내세웠다.
메지온에 따르면, 임상 결과 유데나필로 치료했을 때 1차 지표인 산소소비량은 유의미하게 증가하지 않았지만, 2차 지표인 운동성능 측정값이 향상됐다.
메지온은 "유데나필은 최대 산소소비량을 향상시키지는 못했다"며 "하지만 이번 연구는 폰탄수술 후 청소년의 운동능력 측정에서 긍정적인 영향을 확인한 최초의 대규모 임상 3상 임상시험이었다"고 설명했다.
유데나필 치료가 관상 동맥 폰탄 수술의 하나인 완전 체정맥폐동맥연결(TCPC)을 받은 환자의 심혈관 기능을 향상시킨다는 설명이다.
메지온은 "단심실증 환자들에서 유데나필의 효과를 확인하기 위해서는 장기적인 감시가 필요하다"고 했다.
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| [서울=뉴스핌] 박다영 기자 =메지온 유데나필 임상 3상 결과 수치 <자료=Results of the Fontan Udenafil Exercise Longitudinal (FUEL) Trial> 2019.11.18 allzero@newspim.com |
1차 지표를 입증하지 못했지만 미국 내 판매허가는 긍정적일 것으로 예측했다.
회사는 "폰탄 치료를 받은 단심실증 환자가 유데나필로 치료받을 수 있도록 신속하게 신약허가 신청서(NDA)를 제출할 것"이라고 했다.
앞서 메지온은 유데나필의 신약허가 신청을 위해 지난 10월 FDA와 회의를 가졌다.
회사는 이어 "FDA는 유데나필의 임상 3상 탑라인 데이터(최종 임상 결과 발표 전 먼저 공개하는 일부 핵심 지표)를 초기 검토하고 신약허가 신청이 가능하다고 판단했다"고 설명했다.
한편, 유데나필은 2016년 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 올해 4월 임상 3상 결과를 발표할 계획이었으나 2018년 6월 임상 3상에 참여한 환자의 복용기간에 1년을 추가하면서 결과 발표가 미뤄졌다.
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| [서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 메지온 유데나필 임상 3상 결과 요약 <자료=Results of the Fontan Udenafil Exercise Longitudinal (FUEL) Trial> 2019.11.18 allzero@newspim.com |
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